เหตุการณ์ที่เกิดขึ้น

ในเดือนกันยายน 12, 2018 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งให้ยาเด็กกำพร้า Syntimmune Inc. SYNT001 สำหรับการรักษา pemphigus

“ นี่เป็นความสำเร็จครั้งสำคัญสำหรับโครงการพัฒนาทางคลินิกของ SYNT001 และเน้นย้ำถึงความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่คาดคิดสูงสำหรับการรักษาแบบใหม่ที่มีศักยภาพในการพัฒนาชีวิตของผู้ป่วยเปมฟิคัสและครอบครัวของพวกเขา” Jean-Paul Kress ประธานกรรมการ . “ เราเชื่อว่ามีศักยภาพที่สำคัญสำหรับ SYNT001 ใน pemphigus และโรคแพ้ภูมิตัวเองอื่น ๆ และหวังว่าจะได้ให้ข้อมูลทางคลินิกเพิ่มเติม”

ผลลัพธ์เบื้องต้นเชิงบวกจากเฟส 1b ทดลองพิสูจน์แนวคิดของ SYNT001 ในผู้ป่วยที่มี pemphigus ทำหน้าที่เป็นพื้นฐานสำหรับการอนุมัติ ในกลุ่มแรกนั้น SYNT001 ได้รับการยอมรับว่ามีความทนทานและเหนี่ยวนำให้เกิดการลดลงอย่างรวดเร็วของ IgG และการไหลเวียนของระดับภูมิคุ้มกันที่ซับซ้อน นอกจากนี้ตามที่วัดโดยดัชนีพื้นที่โรค Pemphigus (PDAI) คะแนนการปรับปรุงทางคลินิกของ SYNT001 ทำให้เกิดอาการทางคลินิกโดยผลทางคลินิกยังคงอยู่หลังจากระยะเวลาการรักษา