เหตุการณ์ที่เกิดขึ้น

Cabaletta Bio, Inc. , บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพระดับคลินิกมุ่งเน้นไปที่การค้นพบและพัฒนาวิธีการบำบัดรักษาแบบ T cell สำหรับผู้ป่วยโรค B auto-mediated autoimmune ประกาศเมื่อวันที่ 6 พฤษภาคม 2020 ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วสำหรับ DSG3 -CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T cells) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์นำของ บริษัท ในการรักษา mucosal pemphigus vulgaris (mPV) เพื่อปรับปรุงการรักษาแผลพุพองในผู้ป่วยที่มี mPV

“ เราเชื่อว่า Fast Track Designation นี้จะเกิดขึ้นหลังจากยาชื่อ Orphan Drug สำหรับ DSG3-CAART แสดงให้เห็นว่า mPV เป็นโรคที่ทำลายล้างและหายากซึ่งผู้ป่วยมีทางเลือกในการรักษา จำกัด การแต่งตั้ง Fast Track เป็นขั้นตอนต่อไปที่สำคัญในแผนการพัฒนาทางคลินิกของเรา” David J. Chang, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Cabaletta กล่าว “ เราขอขอบคุณผลประโยชน์ที่ได้รับจากการแต่งตั้งนี้รวมถึงโอกาสในการเข้าถึง FDA และการเร่งความเร็วที่เป็นไปได้ของเส้นทางการพัฒนาทางคลินิกและกระบวนการทบทวนกฎระเบียบ”

องค์การอาหารและยาให้การกำหนด Fast Track สำหรับยาหรือชีววิทยาเพื่ออำนวยความสะดวกในการพัฒนาอย่างรวดเร็วและทบทวนการบำบัดเพื่อรักษาโรคที่ร้ายแรงหรือคุกคามต่อชีวิตและเพื่อตอบสนองความต้องการด้านการแพทย์ บริษัท ที่ได้รับ Fast Track Designation มีสิทธิ์ได้รับผลประโยชน์ที่เป็นไปได้หลายประการรวมถึงโอกาสในการประชุมบ่อยครั้งและมีปฏิสัมพันธ์กับ FDA ในระหว่างการพัฒนาทางคลินิกรวมถึงการมีสิทธิ์ได้รับการอนุมัติเร่งด่วนและ / หรือการทบทวนลำดับความสำคัญ บริษัท ต่างๆอาจได้รับอนุญาตให้ส่งส่วนของใบสมัคร Biologics License Application (BLA) ได้

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็ม

Cabaletta Bio, Inc. , บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกในระดับคลินิกมุ่งเน้นไปที่การค้นพบและพัฒนาวิธีการบำบัดรักษาแบบ T cell สำหรับผู้ป่วยโรค B auto-mediated autoimmune ประกาศเมื่อวันที่ 29 มกราคม 2020 ว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งยากำพร้าสำหรับเด็ก DSG3-CAART ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์นำของ บริษัท สำหรับการรักษาโรค pemphigus vulgaris (PV) DSG3-CAART ได้รับการออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายสาเหตุของ mucosal PV (mPV), เซลล์ B ที่แสดง autoantibodies ที่ทำให้เกิดโรคที่เป็นต้นเหตุโดยตรงกับโปรตีน DSG3 ในขณะที่ยังคงทำงานของระบบภูมิคุ้มกันของเซลล์ B ปกติ

“ Mucosal pemphigus vulgaris เป็นโรค autoimmune ที่หายากและอาจถึงแก่ชีวิตเรื้อรังโดยการสูญเสียการยึดเกาะระหว่างเซลล์ของเยื่อเมือกทำให้เกิดความเสียหายอย่างกว้างขวางแผลเจ็บปวดของเยื่อเมือกและเพิ่มความไวต่อการติดเชื้อในระบบที่คุกคามถึงชีวิต” David Chang, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Cabaletta “ สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบแม้จะมีทางเลือกในการรักษาในปัจจุบันมีความต้องการที่ไม่ได้รับการรักษาอย่างเร่งด่วนสำหรับการรักษาที่มีประสิทธิภาพและคงทนซึ่งสามารถให้การรักษาที่เชื่อถือได้สมบูรณ์และถาวรจากโรคนอกเหนือจากการปราบปรามภูมิคุ้มกันทั่วไป การกำหนดยาสำหรับเด็กกำพร้าเป็นการยอมรับที่สำคัญสำหรับการรักษาโรคที่หายากและให้ประโยชน์ที่มีคุณค่าแก่เราในขณะที่เราเตรียมที่จะเริ่มการทดลอง DesCAART เพื่อสร้างและรายงานข้อมูลความปลอดภัยเฉียบพลันจากผู้ป่วยกลุ่มแรกภายในสิ้นปี 2020”

องค์การอาหารและยาให้การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้ายาเสพติดหรือชีววิทยาที่มีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาหรือป้องกันโรคที่หายากหรือเงื่อนไขที่มีผลกระทบน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา การแต่งตั้งนี้มีคุณสมบัติ Cabaletta สำหรับแรงจูงใจบางอย่างซึ่งอาจรวมถึงเครดิตภาษีบางส่วนสำหรับค่าใช้จ่ายการทดลองทางคลินิกยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้และสิทธิ์ที่มีศักยภาพสำหรับเจ็ดปีของการผูกขาดทางการตลาด

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็ม

Cabaletta Bio, Inc. , บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพระดับคลินิกมุ่งเน้นไปที่การค้นพบและพัฒนาวิธีการบำบัดรักษาแบบเซลล์ T สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค B auto-mediated autoimmune ประกาศในสัปดาห์นี้ว่า บริษัท ได้รับใบอนุญาต Investigational New Drug (IND) จากสหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เริ่มการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในมนุษย์ของ desmoglein 3 chimeric autoantibody receptor T เซลล์ (DSG3-CAART) ในผู้ป่วยที่มี mucosal pemphigus vulgaris (mPV) เพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ DSG3-CAART ใน CA ผู้ป่วยเหล่านี้ บริษัท คาดว่าจะลงทะเบียนผู้ป่วยรายแรกใน 2020

"การกวาดล้าง IND ของ DSG3-CAART ของ FDA เป็นความสำเร็จครั้งสำคัญสำหรับผู้ป่วยที่มี mPV และการกวาดล้าง IND ครั้งแรกสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์จาก Cabaletta Approach ของเราในการคัดเลือกแพลตฟอร์ม B Cell Ablation (CABA ™) กล่าวโดย Steven Nichtberger, MD, หัวหน้า เจ้าหน้าที่บริหารและผู้ร่วมก่อตั้งของ Cabaletta Bio “ DSG3-CAART เป็นครั้งแรกของผู้สมัครผลิตภัณฑ์เซลล์ CAAR T หลายรายในขั้นตอนการประกาศของเราซึ่งรวมถึงผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่กำหนดเป้าหมายผู้ป่วยด้วย MuSK myasthenia gravis รูปแบบเยื่อเมือกของ pemphigus vulgaris (PV) และผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย A ."

mPV เป็นโรคที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้เซลล์ B เป็นสื่อกลางและเป็นโรคภูมิต้านทานเนื้อเยื่อหายากที่ทำให้เกิดแผลพุพองและแผลที่เจ็บปวดบนเยื่อเมือกของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบซึ่งนำไปสู่ผลกระทบรุนแรงและบางครั้งทำให้ร่างกายอ่อนแอ DSG3-CAART ได้รับการออกแบบมาเพื่อเลือกเป้าหมายและกำจัดเซลล์ B ที่แสดง autoantibodies เฉพาะสำหรับ DSG3 ที่เป็นสาเหตุของ mPV ในขณะที่ยังคงการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันของเซลล์ B ที่แข็งแรง DSG3-CAART มีศักยภาพในการสร้างการให้อภัยที่สมบูรณ์แบบถาวรในขณะที่หลีกเลี่ยงผลกระทบจากภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องเรื้อรังและโดยทั่วไป ตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันทำให้เกิดภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องในวงกว้างซึ่งทำให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อและมักจะให้การให้อภัยอย่างสมบูรณ์แบบชั่วคราวด้วยอาการกำเริบที่ตามมาสำหรับผู้ป่วยที่มี mPV ปานกลางถึงรุนแรง ผู้ป่วย 4,250 โดยประมาณต้องทนทุกข์ทรมานจาก mPV ในสหรัฐอเมริกาและผู้ป่วย 6,250 ในยุโรปซึ่งคิดเป็นประมาณ 25% ของผู้ป่วย PV ทั้งหมด

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็ม


ช่วยให้ผู้ป่วยเชื่อมต่อกับแหล่งข้อมูลที่จำเป็นต่อการใช้ชีวิต - และเจริญเติบโต - ด้วย pemphigus และ pemphigoid

บริจาคตอนนี้


เรื่องราวที่เจ็ดของเราในซีรีย์ Journey Journey มาจาก Minatallah นักศึกษาทันตแพทย์แห่ง Virginia Commonwealth University เธอต้องพูดสิ่งนี้หลังจากเข้าร่วมการบรรยายผู้ป่วย IPPF:

เมื่อสมัครเข้าเรียนที่โรงเรียนทันตกรรมความรู้สึกเริ่มแรกของฉันเกี่ยวกับทันตกรรมมีจุดประสงค์เพื่อช่วยเหลือผู้อื่น หลักสูตรข้อกำหนดเบื้องต้นของเรากำหนดให้เราต้องมีส่วนร่วมในชุมชนและจัดให้สำหรับผู้ที่ต้องการการดูแลทันตกรรม สิ่งนี้ช่วยเปิดตาของเราเกี่ยวกับสิ่งที่ทันต อย่างไรก็ตามฉันได้เรียนรู้ว่าฉันไม่สามารถพูดได้ว่า“ ฉันเห็นทุกสิ่ง” ไม่ว่าฉันจะเห็นมากแค่ไหนก็ตาม

เมื่อเริ่มต้นโรงเรียนทันตแพทย์ที่ Virginia Commonwealth University (VCU) เราได้รับการต้อนรับด้วยฟันพลาสติกมากมาย เราเจาะเข้าไปในหุ่นตอนเช้าแกะสลักฟันจากขี้ผึ้งช่วงบ่ายและหาวิธีที่จะเรียนรู้ทุกสิ่งที่เราจำเป็นต้องรู้เกี่ยวกับฟันและร่างกายมนุษย์ ความรู้สึกเริ่มแรกของเราเกี่ยวกับทันตกรรมนั้นได้รับการเจือจางและข้อมูลส่วนใหญ่ที่เราได้เรียนรู้คือการแข่งขันการท่องจำสำหรับการทดสอบที่กำลังจะมาถึง

ปีแรกของฉันที่โรงเรียนทันตกรรมจบในปีนี้ด้วยวิชาพยาธิวิทยาภาคฤดูร้อน เพื่อนร่วมชั้นของฉันและฉันนับถอยหลังจนถึงวันสิ้นปี รู้สึกเหมือนชีวิตถูกพรากไปจากสนามในขณะที่เรารู้สึกสบายใจกับหุ่นและ PowerPoint ของเรา - จนกระทั่งเบ็คกีแข็งแรงยืนอยู่หน้าชั้นเรียนของเรา

เมื่อเบ็คกี้เล่าเรื่องการต่อสู้ของเธอกับ pemphigus vulgaris (PV) นักเรียนจะตื่นตัวมากกว่าภาษากายที่ผ่อนคลายและเป็นปกติในระหว่างการบรรยาย ฉันได้ยินเสียงอึกทึกเล็กน้อยและเห็นการแลกเปลี่ยนสายตาที่เกี่ยวข้องระหว่างนักเรียน มันเหมือนกับการดูหนังระทึกขวัญ แต่นี่เป็นเรื่องจริง เห็นได้ชัดว่าเราไม่ได้คาดหวังว่าจะได้ติดต่อกับใครก็ตามที่อธิบายอาการจากสไลด์ของเราตั้งแต่ต้น ยิ่งกว่านั้นเราอยู่ภายใต้ความประทับใจที่ทันตแพทย์ไม่ได้มีบทบาทในเรื่องเหล่านี้จริง ๆ เราแค่ส่งพวกเขาไปหาหมอใช่ไหม? ผิด.

เมื่อเธอเล่าเรื่องของเธอหลายต่อหลายครั้งเธอไปหาหมอฟันเราหวังว่าพวกเขาจะทำการตรวจชิ้นเนื้อจากการค้นพบทางปากที่ผิดปกติ - เหมือนกับผู้ชมหนังระทึกขวัญที่สวดมนต์เพื่อไม่ให้เข้าไปในห้องที่นักฆ่า คือ. เราอยู่บนขอบหวังสำหรับส่วนที่โล่งใจของเรื่อง อย่างไรก็ตามเมื่อเธอพูดว่าโรคของเธอรุนแรงมากจนริมฝีปากล่างของเธอหลุดออกมาจากช้อนเธอก็จมลงในที่นั่งของเรา

การอ่านบันทึกของฉันในคืนนั้นรู้สึกแตกต่าง สัญลักษณ์แสดงหัวข้อลอยตัวจากหน้าของฉันและสร้างเหตุการณ์ย้อนหลังอย่างต่อเนื่องกับเรื่องราว PV ของ Becky และเป็นครั้งแรกในขณะที่ฉันมีความรู้สึกเดียวกันกับที่ฉันทำก่อนที่จะเริ่มโรงเรียนทันตกรรม ในอดีตฉันให้ความสนใจเป็นพิเศษกับข้อมูลเกี่ยวกับโรคลูปัสแพ้ภูมิตัวเองเพราะแม่ของฉันเป็นใบหน้าของมัน ฉันพบว่าตัวเองรู้สึกแบบเดียวกับ PV เพราะตอนนี้มีใบหน้าด้วย ฉันให้ความสำคัญกับการแนบอารมณ์กับโรคต่างๆโดยการอ่านเกี่ยวกับคนที่ทุกข์ทรมานจากพวกเขาด้วยความหวังว่าในอนาคตมันจะทำให้ความทรงจำของฉันเป็นหมอฟันและทำให้ฉันลงมือปฏิบัติทันทีในระหว่างการฝึกฝน ในขณะที่ชั้นเรียนของเราทำการสอบครั้งสุดท้ายของฉันฉันสามารถรับประกันนักเรียนทุกคนที่ได้ยินการนำเสนอของเบ็คกี้อ่านคำถามเปรมและรู้คำตอบที่ถูกต้อง
ให้ส่วนแบ่งของคุณเพื่อแสดงการดูแล: ช่วยเหลือผู้ป่วย P / P วันนี้

บริจาคตอนนี้


ทุกวันทีมบริการผู้ป่วยของเราได้ยินเรื่องราวจากชุมชนของเราเกี่ยวกับสิ่งที่ชอบอยู่กับเปมฟิกาและเพมฟิคอยด์ จากการได้รับการวินิจฉัยไปจนถึงการหาแพทย์ที่เหมาะสมไปจนถึงการรักษาหลังการเฟื่องฟู และยังมีความหวังร่วมกันที่ถ่ายทอดเรื่องราวหลายเรื่องที่เราได้ยินจาก IPPF

ในแต่ละสัปดาห์จนถึงเดือนสิงหาคมและกันยายนเรามีเนื้อเรื่องที่เน้นเฉพาะส่วนของการเดินทางของผู้ป่วย ความหวังของเราคือการแบ่งปันเรื่องราวจากชุมชนของเราผู้ป่วยและผู้ดูแลมากขึ้นจะรู้ว่าพวกเขาไม่ได้อยู่คนเดียว


ตรวจสอบส่วนที่เหลือของซีรี่ส์การเดินทางของผู้ป่วย:



ช่วยผู้ป่วยอย่าง Toby เชื่อมโยงกับแหล่งข้อมูลที่จำเป็นต่อการใช้ชีวิต - และเจริญเติบโต - ด้วย pemphigus และ pemphigoid

บริจาคตอนนี้


เรื่องราวที่หกของเราในซีรี่ย์ Journey Journey มาจาก Toby:

เมื่อฉันได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น pemphigus vulgaris (PV) ในช่วงปลาย 2010 เหมือนผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ฉันไม่เคยได้ยินเกี่ยวกับโรคนี้เลย นอกจากนี้ส่วนใหญ่ฉันต้องทนกับอาการแย่ลงประมาณหกเดือนก่อนที่จะพบแพทย์ที่สามารถช่วยฉันได้ หลังจากเริ่มใช้ยาแล้วสิ่งต่อไปที่แพทย์ผิวหนังของฉันทำคือบอกฉันเกี่ยวกับ IPPF เขาสนับสนุนให้ฉันยื่นมือช่วยเหลือพวกเขาหากฉันต้องการการสนับสนุน แต่ฉันได้ระงับความคิดเป็นเวลานานเพราะฉันแน่ใจว่าฉันสามารถจัดการได้ด้วยตัวเอง ฉันมีความคิดที่ผิดว่าถ้าฉันทำตามคำแนะนำของแพทย์ฉันจะ "ดีขึ้น"และในไม่ช้า

การมี PV นั้นเป็นสิ่งที่ปลุกให้ฉันได้ แต่เนื่องจากโรคนี้พิสูจน์แล้วว่าหวงแหนไม่สามารถคาดเดาได้และไม่สามารถจัดการได้ในกรณีของฉันกับ prednisone และ CellCept เพียงอย่างเดียว ฉันลงมือผสม rituximab ⎯สี่ครั้งในช่วงแปดปีที่ผ่านมาซึ่งช่วยควบคุมอาการของฉัน แต่ส่วนที่สำคัญที่สุดของการโทรปลุกก็คือการตระหนักว่าฉันไม่สามารถไปคนเดียวได้ ฉันโทรหา IPPF เกือบหนึ่งปีหลังจากการวินิจฉัยและพูดคุยกับโค้ชสุขภาพ Peer และเมฆก็หายไปทันที ในขณะที่ฉันเข้าร่วมการประชุมกลุ่มสนับสนุนในพื้นที่นิวยอร์ก มันเป็นการดีที่จะได้พบกับคนอื่นที่กำลังเผชิญกับความท้าทายแบบเดียวกันกับฉัน

เมื่อฉันย้ายไปที่นิวแฮมป์เชียร์สามปีต่อมาฉันค้นคว้าแพทย์ผิวหนังเพื่อหาคนที่คุ้นเคยกับ PV ทองหล่อและดูเถิดหนึ่งในศูนย์การแพทย์ UVM ในเบอร์ลิงตันรัฐเวอร์มอนต์ซึ่งเคยทำงานกับสมาชิกคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการแพทย์ของ IPPF ดร. วิคตอเรียเวิร์ ธ ที่มหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียและได้ร่วมเขียนบทความเกี่ยวกับโรคพุพอง ฉันส่งอีเมลถึงดร. เวิร์ทและถามเธอว่าเธอแนะนำหมอนี้หรือไม่และเธอก็ส่งคำตอบที่ให้กำลังใจและให้กำลังใจ ฉันยังคงอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์คนนั้นเป็นเวลาห้าปีจนถึงปีนี้เมื่อฉันย้ายไปที่นอร์ทแคโรไลนา

นี่เป็นการย้ายโชคดีในหลาย ๆ ด้าน เมื่อเดือนตุลาคมที่แล้วฉันเข้าร่วมการประชุมประจำปี IPPF ที่เมืองราลีรัฐนอร์ทแคโรไลนาร่วมกับดร. ดอนนา Culton ที่คณะแพทยศาสตร์ของ UNC และเธอก็มีความรู้และแรงบันดาลใจอย่างเหลือเชื่อ เนื่องจาก IPPF ตั้งค่าการประชุมเพื่อให้ผู้ป่วยเจ้าหน้าที่และแพทย์สามารถผสมผสานได้ง่ายฉันจึงสามารถสนทนาแบบตัวต่อตัวกับใครก็ได้ที่ฉันชอบ มีชั่วโมงค็อกเทลมื้ออาหารและเวลาระหว่างการนำเสนอและทุกคนเข้าถึงได้ง่าย ฉันค้นหา Dr. Culton เพื่อทักทายและสนทนากับเธอ หลังจากนั้นฉันบอกเคทลูกสาวของฉันที่อาศัยอยู่ในพื้นที่และได้เข้าร่วมการประชุมกับฉันว่าฉันสามารถทำได้แย่กว่าย้ายลงมาที่อร์ทแคโรไลนาและมีดร. Culton เป็นแพทย์ผิวหนังของฉัน จากนั้นฉันก็ทำให้มันเกิดขึ้น สองสัปดาห์ก่อนที่ฉันจะขึ้นรถของฉันและขับ 800 ไมล์กับแมวของฉันไปที่บ้านใหม่ของฉันฉันได้รับการนัดหมายกับ Dr. Culton ในปฏิทิน!

การได้รับการดูแลและการสนับสนุนที่ดีเยี่ยม (และแม้แต่ศูนย์ฉีดยา) ที่นี่ในละแวกของฉันทำให้ฉันรู้สึกปลอดภัยและมีความเป็นอยู่ที่ดีและฉันสามารถติดตามการสนับสนุนนั้นได้โดยตรงจาก IPPF ขอบคุณ IPPF!

ให้ส่วนแบ่งของคุณเพื่อแสดงความสนใจ สนับสนุนผู้ป่วยเช่น Toby

บริจาคตอนนี้


ทุกวันทีมบริการผู้ป่วยของเราได้ยินเรื่องราวจากชุมชนของเราเกี่ยวกับสิ่งที่ชอบอยู่กับเปมฟิกาและเพมฟิคอยด์ จากการได้รับการวินิจฉัยไปจนถึงการหาแพทย์ที่เหมาะสมไปจนถึงการรักษาหลังการเฟื่องฟู และยังมีความหวังร่วมกันที่ถ่ายทอดเรื่องราวหลายเรื่องที่เราได้ยินจาก IPPF

ในแต่ละสัปดาห์จนถึงเดือนสิงหาคมและกันยายนเรามีเนื้อเรื่องที่เน้นเฉพาะส่วนของการเดินทางของผู้ป่วย ความหวังของเราคือการแบ่งปันเรื่องราวจากชุมชนของเราผู้ป่วยและผู้ดูแลมากขึ้นจะรู้ว่าพวกเขาไม่ได้อยู่คนเดียว


ตรวจสอบส่วนที่เหลือของซีรี่ส์การเดินทางของผู้ป่วย:


เรื่องราวที่ห้าของเราในซีรี่ย์ Journey Journey มาจาก Fred Wish:

มันคือมกราคม 2007 และฉันนั่งอยู่ตรงข้ามโต๊ะจากแพทย์ผิวหนังคนที่สองที่ฉันเห็นในห้าเดือน เป็นครั้งที่สองที่ฉันได้รับแจ้งว่าอาการของฉันอาจเป็น“ seborrheic อะไรบางอย่างหรืออื่น ๆ ” และได้รับการกำหนดเตียรอยด์เฉพาะที่มีส่วนผสมของแอลกอฮอล์ที่ฉันรู้ว่าจะเจ็บปวด ฉันต้องทนกับแผลที่หนังศีรษะและหลังของฉันเพิ่มขึ้นสามเดือน แต่ก็ไม่ได้เกี่ยวข้องกับแผลในปากที่ไม่ดีและการหย่อนของเหงือกที่เริ่มเมื่อฤดูร้อนที่ผ่านมา

สัปดาห์ต่อมาฉันถูกกำหนดให้ทำความสะอาดฟันที่ฉันต้องเลื่อนออกไปเพราะฉันกลัวว่ามันจะเจ็บ นักสุขศาสตร์ด้านทันตกรรมที่น่าสงสารอาจไม่เคยทำความสะอาดด้วยเลือด เมื่อทันตแพทย์ตรวจสอบปากของฉันเขาได้ทำการตรวจชิ้นเนื้อทันที ผลลัพธ์กลับมาเป็นบวกสำหรับ pemphigus vulgaris (PV) ฉันโชคดี.

ที่จริงฉัน คือ โชคดี - ฉันอาศัยอยู่ไม่ไกลจากแมนฮัตตันและแลงวันเฮลธ์ที่มหาวิทยาลัยนิวยอร์ก (NYU) ซึ่งหมายความว่าฉันสามารถเข้าถึงผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ที่มีประสบการณ์มากมายกับ PV แม้โชคดีในช่วงต้นเดือนมีนาคมของ 2007 ฉันมาอยู่ภายใต้การดูแลของดร. ฌอง - คล้อดบิสทรีนผู้เชี่ยวชาญด้านเยื่อหุ้มสมองชั้นนำของโลกคนหนึ่ง ดร. Bystryn ปฏิบัติกับฉันจนกระทั่งไม่นานก่อนที่เขาจะเสียชีวิตใน 2010

ฉันได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น PV เป็นผู้ป่วยมืออาชีพด้านการแพทย์ได้เริ่มจัดการโรคของฉันด้วย corticosteroids และมีผู้ดูแลที่ให้การสนับสนุนเป็นพิเศษในภรรยาของฉัน ฉันไม่ทราบด้วยซ้ำว่าตอนที่ฉันหายไปเป็นส่วนสำคัญของสิ่งที่ฉันต้องการในการต่อสู้กับโรคของฉัน: ฉันไม่รู้เลยว่าจะมีชีวิตอยู่กับ PV ในชีวิตประจำวันได้อย่างไร


ช่วยผู้ป่วยเช่นเฟร็ดเชื่อมต่อกับทรัพยากรที่จำเป็นต่อการใช้ชีวิต

บริจาคตอนนี้


นั่นคือเมื่อ IPPF เข้ามาในภาพ อาชีพของฉันถูกใช้ไปในทางใดทางหนึ่งกับวิชาชีพแพทย์ซึ่งอาจทำให้ค้นหาและเข้าใจข้อมูลโดยละเอียดเกี่ยวกับสาเหตุการรักษาผลข้างเคียงปัญหาการประกัน ฯลฯ ง่ายกว่าเล็กน้อยสำหรับผู้ป่วยบางราย การค้นหาทางอินเทอร์เน็ตของฉันมีข้อมูลทางเทคนิคและงานวิจัยมากมายเกี่ยวกับโรคพุพอง autoimmune แต่ไม่มากนักเกี่ยวกับสิ่งที่ชอบทำงานเล่นท่องเที่ยวเดินทางหรือออกไปที่ร้านอาหารที่เหมาะสมพร้อมกับจ้องมองและคำถาม คำแนะนำที่ดี แต่ไม่ดีจริง ๆ ) จากเพื่อนและคนแปลกหน้า ฉันรู้สึกโดดเดี่ยว ฉันรู้ว่าต้องมีคนอื่นที่ต้องดิ้นรนเหมือนเดิม แต่ก่อนที่ฉันจะพบเว็บไซต์ IPPF ฉันไม่รู้ว่าจะติดต่อกับพวกเขาได้อย่างไร จากอีเมลฉบับแรกของฉันกับ Mei Ling Moore และ Marc Yale ฉันรู้ว่า: มีคนที่เข้าใจ

แน่นอนว่าเว็บไซต์ IPPF นั้นมีข้อมูลมากมายเกี่ยวกับรูปแบบต่าง ๆ ของ pemphigus และ pemphigoid (P / P) รวมถึงบริการที่ IPPF ให้บริการ อย่างไรก็ตามมันเป็นการโต้ตอบกับผู้ป่วยเพื่อนผ่านโค้ชสุขภาพเพียร์กลุ่มสนับสนุนและการประชุมการศึกษาผู้ป่วยประจำปีซึ่งได้พิสูจน์แล้วว่ามีค่าที่สุดสำหรับฉัน ตารางการทำงานของฉันทำให้ฉันไม่สามารถเข้าร่วมการประชุมการศึกษาผู้ป่วยได้จนถึง 2014 เมื่อฉันเดินทางไปชิคาโกและสามารถพบปะผู้คนมากมายที่ฉันได้พบเจอผ่านเว็บไซต์ IPPF หรือโซเชียลมีเดียต่างๆ ในชิคาโกฉันได้เรียนรู้ถึงศักยภาพของ rituximab ในการเป็นตัวเลือกในการรักษาและเข้าร่วมการประชุมในหัวข้อต่าง ๆ เช่นเทคนิคการผ่อนคลายการพิจารณาอาหารและโครงการ Awareness Ambassador (ความพยายามขององค์กรที่ IPPF รวบรวมไว้เพื่อลดช่องว่างเวลาระหว่างอาการแรก) และการวินิจฉัย) เพียงแค่ใช้เวลากับคนที่รู้ว่าฉันกำลังทำอะไรอยู่ใครจะรู้ว่าความกลัวและความโกรธที่เกิดขึ้นพร้อมกับรอยโรคใหม่แต่ละอันที่ค้นพบวิธีการค้นหาจุดที่ร่มรื่นตอนเที่ยงเป็นความสบายอย่างน่าอัศจรรย์

ในชิคาโกฉันไม่เพียง แต่ลงชื่อเข้าใช้เพื่อช่วยในโครงการ Awareness แต่ฉันยังได้เข้าร่วมใน Registry Registry ที่ประสบความสำเร็จในการศึกษาประวัติศาสตร์ธรรมชาติ ตั้งแต่นั้นมาฉันได้เข้าร่วมการประชุมการศึกษาผู้ป่วยในนิวยอร์ก (รวมถึงเกม Mets-Yankees ที่อากาศหนาวเย็นมาก!), Newport Beach และ Durham (ซึ่งฉันได้สร้างมิตรภาพเก่าแก่ขึ้นใหม่และพบสมาชิกใหม่ของชุมชน P / P) ฉันได้พบกับสมาชิกของกลุ่มสนับสนุนในท้องถิ่นของฉัน อาสาที่จะช่วยเหลือพนักงานบูธ IPPF ในการประชุมทันตกรรม Greater New York ใน 2017 และ 2018; ให้ข้อมูล P / P แก่ทันตแพทย์ท้องถิ่นหลายสิบคน และสนับสนุนล่าสุดสำหรับ IPPF และสนับสนุนการออกกฎหมายซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของสัปดาห์โรคหายากบน Capitol Hill

ฉันไม่ได้เขียนทั้งหมดนี้เพื่อบอกคุณว่าฉันเป็นคนดีและเป็นคนดี ฉันไม่ได้เป็น "ผู้เข้าร่วม" ตามธรรมชาติและมันทำให้ฉันประหลาดใจที่ฉันมีส่วนร่วมมากที่สุดเท่าที่ฉันมี IPPF ให้การสนับสนุนที่มั่นคงทั้งในเชิงปฏิบัติและไม่มีตัวตนแก่ฉันตลอดหลายปีที่ฉันรู้สึกเป็นส่วนหนึ่งของครอบครัว นั่นคือสิ่งที่ทำให้ฉันมีแรงกระตุ้นในการพับแขนเสื้อและช่วย

PV ของฉันได้รับการให้อภัย (ไม่มีเปลวไฟและไม่มียา) เป็นเวลานานกว่าสามปี แต่ IPPF ยังคงเป็นส่วนสำคัญในชีวิตของฉัน การสัมมนาออนไลน์ของผู้ป่วยซีรีส์การศึกษาช่วยให้ฉันทันเหตุการณ์และฉันหวังว่าจะได้รับปัญหาใหม่ในแต่ละฉบับ รายไตรมาส. ฉันได้จัดสรรเวลาสำหรับการประชุมการศึกษาผู้ป่วยในฟิลาเดลเฟียในเดือนตุลาคมนี้แล้ว

การรับมือกับกลุ่มโรคที่น่าเกลียดนี้ไม่มีสิ่งใดที่เราจะเลือกได้ อย่าทำผิด: ฉันหวังว่าไม่จำเป็นสำหรับองค์กรนี้ ฉันหวังว่ามันไม่จำเป็นที่จะต้องพบกับผู้ป่วยผู้ดูแลและพนักงานที่ฉันรักและชื่นชมและมิตรภาพและความมุ่งมั่นมีความสำคัญกับฉันมาก แต่ฉันรู้สึกขอบคุณทุกวันที่มีโอกาสแบ่งปันการเดินทางนี้กับพวกเขา

ให้ส่วนแบ่งของคุณเพื่อแสดงความสนใจ ช่วยผู้ป่วยเช่นเฟร็ด

บริจาคตอนนี้


ทุกวันทีมบริการผู้ป่วยของเราได้ยินเรื่องราวจากชุมชนของเราเกี่ยวกับสิ่งที่ชอบอยู่กับเปมฟิกาและเพมฟิคอยด์ จากการได้รับการวินิจฉัยไปจนถึงการหาแพทย์ที่เหมาะสมไปจนถึงการรักษาหลังการเฟื่องฟู และยังมีความหวังร่วมกันที่ถ่ายทอดเรื่องราวหลายเรื่องที่เราได้ยินจาก IPPF

ในแต่ละสัปดาห์จนถึงเดือนสิงหาคมและกันยายนเรามีเนื้อเรื่องที่เน้นเฉพาะส่วนของการเดินทางของผู้ป่วย ความหวังของเราคือการแบ่งปันเรื่องราวจากชุมชนของเราผู้ป่วยและผู้ดูแลมากขึ้นจะรู้ว่าพวกเขาไม่ได้อยู่คนเดียว


ตรวจสอบส่วนที่เหลือของซีรี่ส์การเดินทางของผู้ป่วย:


Ellen Levine ผู้สอนผู้ป่วย IPPF และ Debra Teperman คณะกรรมการ IPPF (ภาพถ่ายโดย Jeff Thiebauth Photography)

IPPF รู้สึกตื่นเต้นที่จะประกาศว่า Ellen Levine ผู้สอนการศึกษาผู้ป่วย IPPF และผู้ป่วย pemphigus vulgaris (PV) ได้รับรางวัลการบริการชุมชนดีนของ Harvard Medical School Dean สำหรับผลงานของเธอกับ IPPF รางวัลดังกล่าวเป็นการระบุบุคคลที่มีความทุ่มเทและมุ่งมั่นต่อการบริการชุมชนได้สร้างผลกระทบเชิงบวกที่โดดเด่นต่อชุมชนท้องถิ่นและ / หรือชุมชนโลก รางวัลดังกล่าวรวมถึงการบริจาค $ 1,000 ให้กับ IPPF

Ellen อาศัยอยู่ในบอสตันและทำงานเพื่อมูลนิธิ Armenise-Harvard ซึ่งเป็นมูลนิธิที่ Harvard Medical School (HMS) ที่สนับสนุนนักวิทยาศาสตร์ชั้นนำที่ HMS และที่สถาบันในอิตาลีเพื่อค้นหาการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ในสาขาการแพทย์ ในฐานะผู้ให้การศึกษาผู้ป่วย IPPF ด้วยโครงการ Awareness เอลเลนได้เดินทางไปยังมหาวิทยาลัยและการจัดแสดงมืออาชีพเพื่อแบ่งปันเรื่องราวการวินิจฉัยของเธอกับนักศึกษาทันตแพทย์และผู้เชี่ยวชาญเพื่อเร่งเวลาการวินิจฉัย pemphigus และ pemphigoid (P / P)

เมื่อได้รับรางวัลเธอเอลเลนยอมรับว่า“ เมื่อไม่นานมานี้ฉันจะไม่เปิดเผยลักษณะของโรคของฉันกับคนที่ฉันไม่รู้จัก ฉันรู้สึกไม่สะดวกสบายที่จะแบ่งปันความจริงที่ว่าฉันมีอาการป่วยเรื้อรังให้คนที่หายากและคนที่มีชื่อแปลก ๆ ตอนนี้ฉันรู้แล้วว่าความสำคัญคือการกระจายการรับรู้และทำส่วนของฉันเพื่อสร้างผลกระทบ ด้วยรางวัลนี้ฉันหวังว่าจะเพิ่มการรับรู้ P / P ให้มากขึ้นในบรรดาผู้ที่อยู่ในชุมชน HMS และอื่น ๆ ”

อ่านเพิ่มเติมเกี่ยวกับพิธีมอบรางวัลได้ที่นี่

เจเนนเทคประกาศในสัปดาห์นี้ว่าผลบวกจากการศึกษา PEMPHIX ระยะที่สามที่ได้รับการสนับสนุนจาก Roche ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของRituxan® (rituximab) เมื่อเทียบกับ mycophenolate mofetil (MMF) ในผู้ใหญ่ที่มีระดับ pemphigus vulgaris (PVF) ปานกลาง การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักและแสดงให้เห็นว่า Rituxan ดีกว่า MMF ในการบรรลุการให้อภัยอย่างสมบูรณ์

“ การศึกษา PEMPHIX ให้หลักฐานทางคลินิกเพิ่มเติมสำหรับการใช้ Rituxan ในการรักษาโรคไข้รากสาดใหญ่ pemphigus” Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าว “ ข้อมูลเหล่านี้แสดงให้เห็นว่า Rituxan อาจให้อัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์และการลดลงของการรักษาด้วย corticosteroid ที่ประสบความสำเร็จซึ่งเหนือกว่า MMF ในผู้ใหญ่ที่มี pemphigus vulgaris”

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็ม.

ในเดือนมีนาคม 15, 2019Roche ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติMabThera® (rituximab) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีระดับ pemphigus vulgaris (PV) ปานกลางถึงรุนแรงซึ่งเป็นอาการที่พบได้ยากจากการพองตัวของผิวหนังและ / หรือเยื่อเมือก แผลพุพองที่กว้างขวางอาจนำไปสู่การสูญเสียของเหลวที่เป็นอันตรายและเป็นอันตรายถึงชีวิตการติดเชื้อและ / หรือการเสียชีวิต

MabThera เป็นการบำบัดทางชีววิทยาครั้งแรกที่ได้รับอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับ PV และเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญครั้งแรกในการรักษาโรคในรอบกว่า 60 ปี หลังจากได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนมิถุนายน 2018 และการตัดสินใจของวันนี้ MabThera ได้รับการอนุมัติให้รักษาโรคภูมิต้านตนเองสี่ตัวในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

“ เรายินดีที่จะนำยาชีวภาพตัวแรกไปสู่ผู้คนใน 50,000 มากกว่าในยุโรปที่ทุกข์ทรมานจากเชื้อ pemphigus vulgaris” Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Roche และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าว “ การอนุมัติ MabThera นี้ให้การรักษาใหม่ที่จำเป็นอย่างมากซึ่งแสดงให้เห็นว่ามีอัตราการให้อภัยสูงกว่าคอร์ติโคสเตียรอยด์เพียงอย่างเดียวซึ่งอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลงได้”

การอนุมัติจากยุโรปนั้นมาจากข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 Ritux 3 ซึ่งเป็นการศึกษาแบบสุ่มควบคุมโดย Roche ซึ่งดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งทำการประเมิน MabThera บวกกับการลดขนาดของ corticosteroids ในช่องปาก (CS) เปรียบเทียบกับขนาดมาตรฐานของ CS เพียงอย่างเดียว การรักษาบรรทัดแรกในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ในระดับปานกลางถึง pemphigus รุนแรง จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือการให้อภัยอย่างสมบูรณ์ในเดือน 24 โดยไม่ต้องใช้ CS เป็นเวลาสองเดือนหรือมากกว่า การศึกษาแสดงให้เห็นว่า 89.5% ของผู้ป่วย PV ที่ได้รับการรักษาด้วย MabThera ร่วมกับการรักษาผู้ป่วยระยะสั้นในช่องปากได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์โดยไม่ต้องใช้ CS เป็นเวลาสองเดือนหรือมากกว่าเมื่อเทียบกับ 27.8% มาตรฐานการดูแลในปัจจุบัน ผลลัพธ์ของการทดลองใช้ Ritux 3 ถูกเผยแพร่ใน The Lancet ในเดือนมีนาคม 2017

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่นี่

ในเดือนมีนาคม 2, 2019, ปรินชิเปียไบโอฟาร์มาอิงค์ซึ่งเป็น บริษัท เวชภัณฑ์ด้านเวชภัณฑ์ขั้นปลายซึ่งอุทิศตนเพื่อนำเสนอการรักษาช่องปากที่เปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยที่มีความต้องการด้านการแพทย์และภูมิคุ้มกันวิทยาในด้านภูมิคุ้มกันวิทยาและมะเร็งวิทยาประกาศข้อมูลทางคลินิกระยะ 2 จากการศึกษา Believe-PV สำหรับ PRN1008 ทำลายการวิจัย: โปรแกรมการทดลองทางคลินิกที่การประชุมประจำปีของ American Academy of Dermatology (AAD) ในกรุงวอชิงตัน ดี.ซี. PRN1008 กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อการรักษาที่มีศักยภาพของเชื้อ pemphigus รวมถึง pemphigus vulgaris (PV) และ pemphigus foliaceus (PF) การยืนยันผลลัพธ์ทางคลินิกระหว่างกาลที่รายงานก่อนหน้านี้การศึกษาระยะที่ 2 ถึงการวัดประสิทธิภาพหลักของการควบคุมการเกิดโรค (CDA) กับ corticosteroids ขนาดต่ำ

“ เป้าหมายหลักของการรักษาผู้ป่วยด้วย pemphigus คือการควบคุมโรคและรักษาผิวหนังอย่างไรก็ตามความท้าทายที่สำคัญคือการหลีกเลี่ยงเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการใช้ corticosteroids เป็นระยะเวลานานซึ่งจำเป็นต้องมีการพัฒนาทางคลินิก” ดร. ดีดีเมอเรลกล่าว ศาสตราจารย์และหัวหน้าภาควิชาโรคผิวหนังที่โรงเรียนคลินิกเซนต์จอร์จโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยนิวเซาธ์เวลส์ในซิดนีย์ออสเตรเลียและเป็นหัวหน้านักวิจัยหลัก “ PRN1008 มีศักยภาพในการรักษาโรคของผู้ป่วยได้อย่างรวดเร็วและมีประสิทธิภาพในขณะที่ลดการได้รับ corticosteroid ในระดับปานกลางถึงสูงอย่างมีนัยสำคัญ”

การศึกษาเฟส 2 แบบ open-label ได้ทำการลงทะเบียนผู้ป่วย 27 ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและกำเริบเยื่อหุ้มสมองอ่อนถึงรุนแรง (รวมทั้ง PV และ PF) ผู้ป่วยยี่สิบสี่ได้รับการรักษาด้วย PRN1008 ในช่องปากและ corticosteroids ขนาดต่ำ (LDCS; <0.5mg / kg / วัน) เป็นเวลาสิบสองสัปดาห์กับการติดตามผลสิบสองสัปดาห์ ปลายทางหลักคือ CDA (ที่แผลใหม่หยุดฟอร์มและแผลที่มีอยู่เริ่มรักษา) ในสัปดาห์ 4 ปลายทางรองอื่น ๆ รวมถึงอัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์และการลดระดับต่อต้าน auto-desmoglein

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่นี่

ในเดือนกุมภาพันธ์ 22, 2019, ปรินชิเปียไบโอฟาร์มาอิงค์ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ขั้นปลายที่อุทิศตนเพื่อนำเสนอการบำบัดรักษาช่องปากที่เปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยที่มีความต้องการด้านการแพทย์และภูมิคุ้มกันวิทยาที่สำคัญ การวิจัยในระหว่างการประชุมประจำปี 2019 American Academy of Dermatology ในกรุงวอชิงตันดีซี

บทคัดย่อ“ ผลสุดท้ายของการพิสูจน์ความเชื่อ -PV ของการศึกษาแนวคิดของ PRN1008 ใน pemphigus” จะถูกนำเสนอเป็นส่วนหนึ่งของการวิจัยล่าสุดที่ทำลาย: การทดลองทางคลินิกในวันเสาร์ที่มีนาคม 2, 2019 ที่ 2pm ET ในห้องบอลรูม A ของศูนย์ประชุมวอลเตอร์อี. วอชิงตัน

เกี่ยวกับปรินชิเปีย Biopharma
ปรินชิเปียเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ขั้นปลายที่อุทิศตนเพื่อนำเสนอการบำบัดรักษาช่องปากที่เปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยที่มีความต้องการด้านการแพทย์ที่ไม่ได้มาตรฐานในด้านภูมิคุ้มกันวิทยาและมะเร็งวิทยา เมืองโคปาลซีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของปรินเทีย® แพลตฟอร์มช่วยให้ปรินชิเปียออกแบบและพัฒนาโควาเลนต์แบบกลับตัวได้และกลับไม่ได้โมเลกุลขนาดเล็กที่มีความสามารถและคุณสมบัติที่มีศักยภาพในการแข่งขันกับสารชีวภาพที่ฉีดได้ แต่ยังคงความสะดวกของยาเม็ด PRN1008 ซึ่งเป็นตัวยับยั้งโควาเลนต์ BTK แบบย้อนกลับได้ถูกประเมินในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในผู้ป่วยที่มี pemphigus, โรคภูมิต้านตนเองในเด็กกำพร้าและในการทดลองทางคลินิกระยะ 2 ในผู้ป่วยที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกัน PRN2246 ซึ่งเป็นตัวยับยั้งโควาเลนต์ BTK ที่ข้ามกำแพงเลือดสมองได้ทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและได้รับการร่วมมือกับซาโนฟี่เพื่อพัฒนาในหลาย ๆ เส้นโลหิตตีบและอาจเป็นโรคอื่น ๆ ของระบบประสาทส่วนกลาง PRN1371 ตัวยับยั้งโควาเลนต์ของ Fibroblast Growth Factor Receptor (FGFR) กำลังได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 1 ในผู้ป่วยมะเร็งกระเพาะปัสสาวะ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม www.principiabio.com.

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่นี่

ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมาจากบทความ“ Breaking Bad: IgG4 in Autoimmunity” จาก แนวโน้มวิทยาศาสตร์.

IgG4: เพื่อนหรือศัตรู?

by ERIC M. MUKHERJEE และ AIMEE S. PAYNE

ห้องปฏิบัติการของเราทำการวิจัยโรค autoantibody-mediated ที่หายากและอ่อนแอซึ่งเรียกว่า pemphigus vulgaris ซึ่งระบบภูมิคุ้มกันสร้างแอนติบอดีต่อต้าน desmogleins ซึ่งเป็นโปรตีนที่รับผิดชอบในการจับเซลล์ผิวด้วยกัน ผลที่ได้คือเจ็บปวดบางครั้งถึงตายแผลพุพองของผิวหนังและเยื่อเมือกต้องใช้ระบบภูมิคุ้มกันที่มีประสิทธิภาพเช่นสเตียรอยด์, มัยโคฟีโนเลตและสารต่อต้านเซลล์ B rituximab สำหรับการควบคุมโรค เนื่องจาก pemphigus vulgaris มีเป้าหมายที่โดดเด่นเป็นอย่างดีเราจึงศึกษาว่ามันเป็นโรค autoimmune model เพื่อทำความเข้าใจสาเหตุและวิธีการที่ระบบภูมิคุ้มกันทำผิดพลาดได้ดีขึ้นเพื่อให้เราสามารถพัฒนาวิธีที่ดีกว่าในการย้อนกลับข้อผิดพลาดเหล่านี้

ผู้ป่วยที่มี pemphigus vulgaris เป็นที่ทราบกันดีว่ามี autoantibodies ของ IgA1, IgA2, IgG1, และ IgG4 subclasses โดยเฉพาะ IgG4 เป็นเครื่องหมายของโรคที่ใช้งานอยู่ ตามที่กล่าวไว้ข้างต้น IgG4 นั้นโดยทั่วไปจะถือว่าเป็นแอนติบอดีที่ต้านการอักเสบที่เกิดขึ้นในระหว่างการกระตุ้นภูมิคุ้มกันเรื้อรังเพื่อบรรเทาโรค

คนเลี้ยงผึ้งและบุคคลที่ได้รับการรักษาด้วยการแพ้ desensitization พัฒนาการตอบสนองแอนติบอดี IgG4 ที่คิดว่าจะปิดกั้นอาการที่เกิดจาก IgG1 หรือ IgE ตอบสนองต่อสิ่งเร้าเดียวกันซึ่งเป็นหนึ่งในเหตุผลที่คนสามารถเจริญเร็วกว่าการแพ้ในวัยเด็ก อย่างไรก็ตามใน pemphigus vulgaris ภูมิภาคแอนติบอดีตัวแปรนั้นเพียงพอที่จะขัดขวางการยึดเกาะของเซลล์ผิวและทำให้เกิดแผลพุพองดังนั้นการพยายามยับยั้งบริเวณที่แปรปรวนเหล่านี้ด้วยพื้นที่คงที่ที่ปฏิบัติตามกฎหมายไม่สามารถแทนที่ผลทางพยาธิวิทยานี้ได้ ดังนั้นแม้ว่าระบบภูมิคุ้มกันกำลังพยายามใช้กลอุบายทั่วไปเพื่อหยุดโรค แต่การสลับเซลล์ B ไปเป็นคลาสย่อยของ IgG4 ไม่อนุญาตให้ผู้ป่วยที่เป็น pemphigus vulgaris มีอัตราการเพิ่มขึ้นหรือการส่งกลับของโรค แต่จะกลายเป็นคุณสมบัติทางด้านภูมิคุ้มกันของโรค

อ่านบทความเต็มต่อไป แนวโน้มวิทยาศาสตร์.

บทความนี้ถูกตีพิมพ์ครั้งแรกในวันที่ แนวโน้มวิทยาศาสตร์ ในเดือนตุลาคม 19, 2018

ปรินชิเปีย Biopharma อิงค์บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทางคลินิกที่อุทิศตนเพื่อนำการบำบัดด้วยปากเปล่าไปใช้กับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญในระบบภูมิคุ้มกันวิทยาและวิทยาวิทยาประกาศในวันนี้ว่าข้อมูลด้านบนที่เป็นบวกจากการทดลองใช้เฟส 2 ของ PRN1008 ในผู้ป่วย pemphigus ซึ่งรวมทั้งทั้งสองอย่าง pemphigus vulgaris (PV) และ pemphigus foliaceus (PF)) และการเริ่มทดลองใช้ PRN3 Phase 1008 ใน pemphigus จุดสิ้นสุดประสิทธิภาพของการทดลองระยะที่ 2 - การควบคุมการเกิดโรค (CDA) ภายในสี่สัปดาห์ - ทำได้ดีกว่า 50% ของผู้ป่วยและ PRN1008 ได้รับการยอมรับโดยทั่วไป จากผลของการทดลอง Phase 2 Principia ได้ริเริ่มการศึกษา PEGASUS ซึ่งเป็นแบบ randomized, double-blind, placebo-controlled, phase, phase 3 ทางคลินิกของ PRN1008 ในผู้ป่วยที่มี pemphigus ปานกลางถึงรุนแรง

"Pemphigus เป็นโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ เราได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการทดลองใช้ Phase 2 และกำลังเริ่มทดลองใช้ Phase 3 จากผลการทดสอบเหล่านี้ นี่เป็นก้าวสำคัญของ Principia และเป็นขั้นตอนต่อไปในการนำเสนอแนวทางการรักษาด้วยปากเปล่าใหม่แก่ผู้ป่วยที่ต้องการ "Martin Babler ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Principia กล่าว

PRN1008 มีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยได้อย่างมีประสิทธิภาพและช่วยลดการพึ่งพายา corticosteroid (CS) ซึ่งเป็นแกนนำในการรักษาโรคนี้และอาจนำไปสู่ยุคใหม่ของการใช้ยาในช่องปากสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ใช้สเตียรอยด์ ดร. Dedee Murrell ศาสตราจารย์และหัวหน้าภาควิชาผิวหนังที่โรงพยาบาลเซนต์จอร์จคลินิกโรงเรียนมหาวิทยาลัยนิวเซาธ์เวลส์ในซิดนีย์ประเทศออสเตรเลียและหัวหน้านักวิจัยกล่าวว่า

ข้อมูลทั้งหมดจากการทดลองใช้ Phase 2 จะถูกส่งเพื่อนำเสนอในที่ประชุมทางวิทยาศาสตร์ในอนาคต

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่นี่

ในวันพฤหัสบดีที่ 6 มิถุนายนปีที่, FDA อนุมัติ Rituxan สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี pemphigus vulgaris ปานกลางถึงรุนแรง (PV)

Rituxan เป็นการบำบัดทางชีววิทยาครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA for PV และเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญครั้งแรกในการรักษา PV ในรอบกว่า 60 ปี FDA เคยได้รับ Priority Review, Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Orderation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV ด้วยการตัดสินใจครั้งนี้ Rituxan ได้รับการอนุมัติให้รักษาโรค autoimmune 4 ชนิด

Marc Yale ผู้อำนวยการบริหารของ Pemphigus & Pemphigoid Foundation กล่าวว่า "เราหวังว่าการประกาศครั้งนี้จะเปิดประตูสู่การอนุมัติข้อบ่งชี้อื่น ๆ ในโรคของเราและนำไปสู่การให้ความสำคัญกับการรักษาที่มีอยู่"

การอนุมัติของ FDA อิงจากข้อมูลจากการทดลอง Ritux 3 การทดลองแบบสุ่มตัวอย่างแบบควบคุมโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งใช้ผลิตภัณฑ์ rituximab ที่ได้รับการอนุมัติจาก Roche ที่ผลิตโดยสหภาพยุโรป (EU) เป็นวัสดุทดลองทางคลินิก การศึกษาได้เปรียบเทียบสูตรยา Ritux 3 (ผลิตภัณฑ์ rituximab ที่ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปและ corticosteroids ระยะสั้น) กับ CS เพียงอย่างเดียวในฐานะที่เป็นยาอันดับแรกในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคพยาธิ จุดสิ้นสุดที่สำคัญของการศึกษาคือการให้การให้อภัยที่สมบูรณ์ในเดือน 24 โดยไม่ต้องใช้สเตียรอยด์เป็นเวลาสองเดือนหรือมากกว่า (การเยียวยาเสร็จสมบูรณ์ที่กำหนดไว้เป็น epithelialization สมบูรณ์และไม่มีแผลใหม่และ / หรือที่จัดตั้งขึ้น)

ผลการศึกษาพบว่าร้อยละ 90 ของผู้ป่วย PV ที่รับการรักษาด้วยสูตร Ritux 3 พบจุดสิ้นสุดเมื่อเทียบกับร้อยละ 28 ของผู้ป่วย PV ที่ได้รับการรักษาด้วย CS เพียงอย่างเดียว ผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุนประสิทธิภาพของ Rituxan ในการรักษาผู้ป่วยที่มี PV ในระดับปานกลางถึงรุนแรงในขณะที่การลดลงของ CS บำบัด ผลลัพธ์เหล่านี้ถูกตีพิมพ์ลงใน Lancet ในเดือนมีนาคม 2017

ผู้เชี่ยวชาญระดับนานาชาติที่เรียกว่า International Bullous Diseases Consensus Group ได้ให้คำแนะนำใหม่เกี่ยวกับการวินิจฉัยและการจัดการของ pemphigus ใน วารสาร American Academy of Dermatology. จากแนวทางการรักษาของยุโรปที่มีอยู่กระบวนการสำรวจ Delphi ถูกนำมาใช้เพื่อช่วยให้เกิดความเป็นเอกฉันท์ของผู้เชี่ยวชาญระหว่างประเทศ ข้อเสนอแนะรวมถึงคำแนะนำในการใช้แอนติบอดี monoclonal anti-CD20 (Rituxan) และ corticosteroids เป็นตัวเลือกการรักษาด้วยการบำบัดด้วยเส้นแรกสำหรับ pemphigus ระดับปานกลางถึงรุนแรง

บทบาทของ IPPF

IPPF มีจุดมุ่งหมายเพื่อใช้เป็นแหล่งข้อมูลหลักสำหรับคุณเกี่ยวกับการรักษาที่ได้รับอนุมัตินี้และพร้อมที่จะช่วยตอบคำถามของคุณในเดือนต่อ ๆ ไป หากคุณกำลังพิจารณา Rituxan เป็นวิธีบำบัดที่มีศักยภาพโปรดปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ แจ้งให้ทราบประวัติทางการแพทย์ของคุณและถามเกี่ยวกับผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น

IPPF ของ เพียร์โค้ชสุขภาพ (PHC) เป็นผู้ป่วย pemphigus และ pemphigoid ที่ช่วยผู้ป่วยมากกว่า 1,200 และผู้ดูแลในแต่ละปี PHCs ผ่านการฝึกอบรมพิเศษเหล่านี้ช่วยลดความวิตกกังวลและความไม่แน่นอนของผู้ป่วยในขณะที่ให้ความรู้เรื่องโรคและการรักษาที่เป็นกลาง คุณสามารถพบ PHCs ของเราที่มีส่วนร่วมกับชุมชนผ่านสื่อสังคมออนไลน์อีเมลโทรศัพท์และการสนับสนุนในคน เป้าหมายของโปรแกรม PHC ของเราคือเพื่อให้แน่ใจว่าเราช่วยทุกคนที่ต้องการความช่วยเหลือในระยะเวลาที่สั้นที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

โซลูชั่นการเข้าถึง Genentech

Genentech เป็น บริษัท ยาที่ผลิต Rituxan (rituximab) โซลูชั่นการเข้าถึง Genentech เป็นทรัพยากรสำหรับคนที่พิจารณา Rituxan เป็นตัวเลือกการรักษา คุณอาจต้องติดต่อ Access Solutions โดยตรงไม่ว่าคุณจะมีประกันสุขภาพหรือไม่ก็ตาม

โซลูชันการเข้าถึงสามารถช่วยได้โดย:

  • การตรวจสอบความคุ้มครองและค่าใช้จ่ายของคุณ
  • ช่วยให้คุณหาวิธีที่จะจ่ายเงินสำหรับยาของคุณ
  • ทำงานเพื่อขอรับยาของคุณให้กับคุณ

ไปที่ Access Solutions เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติม.

Syntimmune เพิ่งประกาศผลเบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดสอบการพิสูจน์เอกลักษณ์ของ SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยโรคพุทราและผู้ที่เป็นพยาธิใบไม้ เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นสำหรับ IPPF ในการแลกเปลี่ยนข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจาก Syntimmune สามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

Syntimmune, Inc. ซึ่งเป็น บริษัท ด้านเทคโนโลยีชีวภาพด้านคลินิกที่พัฒนายารักษาโรคแอนติบอดี้ที่กำหนดเป้าหมาย FcRn ประกาศในวันนี้ว่าเป็นผลมาจากการทดลอง SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยที่มีพุทราฝิ่นและพัมเฟิคัส foliaceus ข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกของ SYNT001 โดยมีความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาได้ดีคล้ายคลึงกับที่ได้จากการศึกษา Phase 1a

Donna Culton, MD, Ph.D. , ผู้ช่วยศาสตราจารย์จากมหาวิทยาลัย University of Pennsylvania กล่าวว่า "ยังคงมีความต้องการที่ชัดเจนในการรักษาที่ปลอดภัยและรวดเร็วสำหรับผู้ป่วยโรคโปลิโอที่มีอาการรุนแรงและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรค" โรงเรียนแพทย์แห่ง North Carolina Culton นำเสนอผลเบื้องต้นของการศึกษา Phase 1b ในงานประชุม International Dermatology สืบสวนที่จัดขึ้นในเดือนพฤษภาคม 16-19, 2018 ใน Orlando, FL Culton กล่าวว่าข้อมูลเบื้องต้นเหล่านี้แสดงถึงความปลอดภัยรวมถึงการลดคะแนน PDAI และการลดระดับ IgG ลงได้อย่างรวดเร็วด้วยการรักษา SYNT001 ซึ่งสนับสนุนการศึกษาเพิ่มเติมของยานี้ว่าเป็นตัวเลือกใหม่ในการรักษา

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Syntimmune รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมที่นี่

Genentech เพิ่งประกาศการตัดสินใจของ FDA ที่สำคัญซึ่งอาจส่งผลต่อตัวเลือกการรักษาในอนาคตสำหรับ pemphigus ที่นี่ที่ IPPF เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเราแบ่งปันข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจากเจเนนเทคสามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตใบอนุญาต Biologics Supplemental Biolics License (sBLA) ของ Genentech และได้รับ Priority Review สำหรับการใช้Rituxan® (rituximab) ในการรักษา pemphigus vulgaris (PV) ปีที่ผ่านมาองค์การอาหารและยา (FDA) ได้แต่งตั้ง บริษัท Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Designation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV

Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าวว่า "เรามุ่งมั่นที่จะพัฒนายาสำหรับโรคที่หายากและมีตัวเลือกการรักษาที่ จำกัด เช่น Pemphigus vulgaris เราหวังว่าจะยังคงทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาเพื่อหวังว่าจะให้การรักษาใหม่สำหรับโรคที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ "

การส่ง sBLA ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งทำการประเมิน Rituxan ร่วมกับยา corticosteroid (CS) ที่ลดลงเมื่อเทียบกับขนาดมาตรฐานของ CS ในคนไข้เป็นอันดับแรกในผู้ป่วย ได้รับการวินิจฉัยใหม่ pemphigus ปานกลางถึงรุนแรง ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่ายา Rituxan ช่วยให้อัตราการบวมพังผืดเพิ่มขึ้นอย่างมากและการเร้าใจและ / หรือเลิกใช้ยา CS ผลการค้นหาเหล่านี้เผยแพร่ใน The Lancet ในเดือนมีนาคม 2017 Genentech กำลังดำเนินการศึกษา Phase III ใน PV อีกครั้งซึ่งกำลังประเมิน Rituxan บวกกับสูตรลดลงของ CS เทียบกับ Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589)

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Genentech รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมและข้อมูลอ้างอิงที่นี่

ในเดือนมกราคม 2013 สามีของฉันได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งต่อมลูกหมาก โชคดีที่หลังการผ่าตัดเขาเป็นมะเร็ง

แต่ในเดือนพฤษภาคม 2015 โลกทั้งโลกของเราดูเหมือนจะพลิกกลับเมื่อกลับบ้านด้วยอาการเจ็บที่ผิดปกติในปากของเขา กลัวมะเร็งได้กลับ Tony ไปหาหมอประจำครอบครัวของเราและถูกส่งไปยังศัลยแพทย์ช่องปากเพื่อทำการ biopsy ทันที เขามีผลภายในไม่กี่วัน แต่การแพร่ระบาดแพร่กระจายอย่างรวดเร็วเช่นไฟป่า ในสัปดาห์ต่อมามันถึงปากทั้งโพรงจมูกไซนัสและลำคอ เขาเจ็บปวดอย่างรุนแรงเขาไม่สามารถกินอาหารและดื่มได้และแทบจะไม่พูด

ไดรฟ์ที่บ้านในวันนั้นเงียบเราทั้งสองพยายามที่จะสงบและจำสิ่งที่แพทย์ได้กล่าว เมื่อเรากลับถึงบ้านเราก็ไปที่คอมพิวเตอร์เพื่อทำการวิจัย PV ซึ่งเป็นสิ่งที่ผิดพลาดในการทำ

ขณะที่นั่งอยู่ในห้องทำงานของศัลยแพทย์ช่องปากสำหรับสิ่งที่ดูเหมือนเป็นนิรันดร์รอผลลัพธ์แพทย์ยืนยันว่าเราไม่ใช่มะเร็ง แต่บอกให้เราทราบว่า Tony มี pemphigus vulgaris นี่เป็นสิ่งที่เราไม่เคยได้ยินมาก่อนและแพทย์ไม่ค่อยคุ้นเคยกับมัน เขาอธิบายอย่างรวดเร็วถึงสิ่งที่เขารู้เกี่ยวกับโรคและส่งโทนี่ไปพบแพทย์ผิวหนัง

ไดรฟ์ที่บ้านในวันนั้นเงียบเราทั้งสองพยายามที่จะสงบและจำสิ่งที่แพทย์ได้กล่าว เมื่อเรากลับถึงบ้านเราก็ไปที่คอมพิวเตอร์เพื่อทำการวิจัย PV ซึ่งเป็นสิ่งที่ผิดพลาดในการทำ โชคดีที่แพทย์ผิวหนังที่คุ้นเคยกับ PV ก็สามารถที่จะเห็นเขาได้อย่างรวดเร็ว

ต้องการทำความเข้าใจกับโรคนี้ฉันจึงค้นหาอินเทอร์เน็ตสำหรับกลุ่มสนับสนุนและสะดุดกับวิดีโอของ Becky Strong หลังจากประสบการณ์ที่ไม่ดีกับใครบางคนที่อ้างตัวว่าเป็นกลุ่มสนับสนุน PV ฉันได้ศึกษาข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ IPPF และเอื้อมมือไปหา Becky เราพบกาแฟและมันเป็นความสัมพันธ์ครั้งแรกของเรากับผู้ป่วย - คนที่เข้าใจ - คนที่เคยผ่านความเจ็บปวดและการรักษาเช่นเดียวกัน - ในที่สุดคนที่เกี่ยวข้องกับโทนี่ ที่พูดคุยกับ Becky ทำให้โทนี่มั่นใจในการติดต่อแจ็คเชอร์แมนโค้ชสุขภาพแจ๊คแมนที่ให้การสนับสนุนที่เขาต้องการเมื่อเขาต้องการมันมากที่สุด เราไม่สามารถขอบคุณแจ็คพอ การเยี่ยมชม Austin, TX ของเราสำหรับการประชุมผู้ป่วย IPPF ก็ไม่มีค่า วิธีที่คุณสามารถวางราคาในการหาคนที่มีโรคที่หายากเหมือนกันให้คนเดียวในห้องพักทั้งหมดของผู้ป่วยยินดีที่จะแบ่งปันเรื่องราวของพวกเขาและมั่นใจคุณมีความหวัง?

น่าเสียดายที่หลังจาก 21 เดือนของการรวมกันของ prednisone และ Cellcept การรักษาก็ไม่เพียงพอที่จะควบคุมโรคของ Tony ได้ ตอนนี้เขากำลังมองหาผู้เชี่ยวชาญที่มหาวิทยาลัยอิลลินอยส์ชิคาโกและได้รับการแนะนำสำหรับการรักษาด้วย IVIg และ Rituxan เขาได้เสร็จสิ้นการทดสอบทั้งหมดของเขาแล้วและกำลังรอการเคลมประกันและวันที่เริ่มต้น การรักษาเหล่านี้มีราคาแพงมากเพื่อให้ครอบครัวเป็นพื้นที่ที่เป็นประโยชน์เพื่อช่วยให้ครอบคลุมบางส่วนของค่ารักษาพยาบาล IPPF ได้รับใจดีในการจัดหาวัสดุเพื่อช่วยให้ความรู้แก่ทุกคนและเราหวังว่าจะกระจายความรู้เรื่องโรคบ้าคลุ้มคลั่งนี้

ปีที่ผ่านมากำลังสร้างขึ้นเพื่อเป็นปีที่สำคัญมาก ฉันเพิ่งได้รับปริญญาด้านการสื่อสารมวลชนและได้ย้ายไปเรียนที่มหาวิทยาลัยสี่ปีในฤดูใบไม้ร่วงเพื่อติดตาม BA ของฉันจากนั้นฉันได้เปลี่ยน 21 ในเดือนกุมภาพันธ์และรอคอยที่จะได้ลิ้มลองทุกสิ่งที่น่าตื่นเต้นวัยหนุ่มสาว มีให้ ในช่วงเดือนเดียวกันนี้ทุกอย่างเปลี่ยนไป

ผมสังเกตเห็นแผลพุพองที่ดูไร้เดียงสาไม่กี่บนจมูกของผมซึ่งเปราะบางต่อการสัมผัส แม้ว่านี่จะเป็นสิ่งที่ฉันไม่เคยมีประสบการณ์มาก่อน แต่ฉันก็ไม่ได้คิดอะไรกับมันและรอให้ผิวบอบบางหายเอง มันไม่เคยทำ สัปดาห์ต่อมาพบว่าสภาพที่ไม่เป็นที่รู้จักของฉันแย่ลง: รสชาติของเลือดและรอยเปื้อนสีแดงในอ่างล้างจานอยู่เสมอหลังจากแปรงฟันแผลเปิดบนใบหน้าของฉันได้ทวีขึ้นไปจำนวนที่น่าตกใจและผิวหนังบนใบหน้า ส่วนที่เหลือของร่างกายของฉันขู่ว่าจะฉีกขาดไปด้วยการใช้กำลังหรือแรงเสียดทานเล็กน้อย

เมื่อถึงเวลาแล้วที่ฉันอาจจะอยู่ในช่วงที่ฉันอยู่ในหนังสยองขวัญ เช้าเริ่มต้นด้วยผิวของฉันลอกออกไปที่สัมผัสเพียงเล็กน้อยและเสื้อผ้าของฉันติดกับแผล popped ที่ปกคลุมร่างกายของฉัน

เมื่อมาถึงจุดนี้ฉันได้พบทันตแพทย์และสามแพทย์ผิวหนังที่แตกต่างกันซึ่งไม่มีใครสามารถให้คำตอบได้โดยตรงว่าฉันผิดอะไร ทันตแพทย์ตำหนิอาการของฉันเกี่ยวกับการปฏิบัติด้านสุขอนามัยที่ถูกละเลยและคนอื่น ๆ เห็นว่ามันเป็นรูปแบบก้าวร้าวของสิวก่อนที่จะกำหนดให้ฉันขี้ผึ้งและครีมต่างๆเพื่อ slather บนใบหน้าของฉัน สัปดาห์ของการรอคอยที่จะเห็นการปรับปรุงกลายเป็นเดือนและแผลที่เริ่มต้นบนใบหน้าของฉันยังเผยให้เห็นบนหน้าอกและด้านหลังของฉัน นัดหมายกับแพทย์ผิวหนังเริ่มรู้สึกเหมือนเป็นตอนของ แดนสนธยาในขณะที่เปิดเผยให้ฉันไปชนิดที่แตกต่างกันของการรักษาด้วยแสงและสัญญาว่าจะไม่มีผลไม่มีใครสามารถตอบคำถามของฉันได้อย่างเต็มที่ แต่พวกเขามักจะเต็มใจที่จะกำหนดยาเพิ่มเติม

เมื่อถึงเวลาแล้วที่ฉันอาจจะอยู่ในช่วงที่ฉันอยู่ในหนังสยองขวัญ เช้าเริ่มต้นด้วยผิวของฉันลอกออกไปที่สัมผัสเพียงเล็กน้อยและเสื้อผ้าของฉันติดกับแผล popped ที่ปกคลุมร่างกายของฉัน วันของฉันถูกครอบงำโดยความเจ็บปวดระทมทุกข์ของเนื้อสัมผัสความเชื่อมั่นลังเลใจของฉันสำหรับการกู้คืนและความกลัวที่เพิ่มขึ้นของที่ไม่รู้จัก เมื่อถึงเวลาแล้วที่จะหลับฉันกลัวตื่นขึ้นมาเพื่อดูว่าแผลใหม่ของร่างกายกำลังรอคอยผมในตอนเช้า ฉันเริ่มคิด, "ฉันจะเหมือนเดิมหรือ?"

ฉันได้ตัดสินใจว่าแทนที่จะรอรอบสำหรับสัญญาที่ว่างเปล่าที่จะปฏิบัติตามฉันต้องการผล การดูแลเรื่องนี้อยู่ในมือของเราเองแม่ของฉันและฉันได้ค้นคว้าอาการของฉันและเยี่ยมชมผู้เชี่ยวชาญโรคติดต่อ ยังคงไม่มีความรู้สึกว่าอาการป่วยเป็นตัวฉีกขาดออกจากกันในช่วงหลายเดือนที่ผ่านมาอย่างไรฉันก็เชื่อว่านี่เป็นสิ่งที่ฉันถูกจับจากแหล่งภายนอก

เมื่อผู้เชี่ยวชาญทำการวิเคราะห์เนื้อเยื่อผิวหนังของฉันเขาบอกฉันว่าฉันมีอะไรบ้างไม่ใช่การติดเชื้อ แต่เป็นโรคภูมิต้านร่างกายที่เรียกว่า pemphigus vulgaris

. . . คุณรู้จักร่างกายของคุณดีกว่าคนอื่น ๆ

เฉพาะการผลิต 1-10 รายใหม่ต่อ 1 ล้านคนทั่วโลกในแต่ละปี pemphigus vulgaris เป็นโรคภูมิต้านทานผิดปกติที่พบได้ยากซึ่งทำให้ร่างกายสามารถโจมตีตัวเองได้โดยไม่ตั้งใจทำให้เกิดแผลพุพองที่ผิวหนังและในปาก ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาสภาพนี้ได้มีหลายกรณีของการให้อภัยนำโดยการใช้ยาเสพติดภูมิคุ้มกันและ IV บำบัด

ตอนแรกฉันรู้สึกตกใจเมื่อพบว่าไม่ใช่แบคทีเรียหรืออาการแพ้อย่างรุนแรงที่ทำให้ผิวของฉันสกปรก การวินิจฉัยที่น่าแปลกใจนี้ได้สอนให้ฉันไม่เคยใช้สุขภาพให้เป็นที่ยอมรับและถึงแม้ว่าฉันจะมีพัฒนาการที่ดีขึ้นอย่างมากนับ แต่วันที่มีการเสียชีวิตในเดือนพฤษภาคม แต่ฉันก็ยังคงรักษาและเรียนรู้ที่จะรับมือกับกระบวนการรักษาสภาพของฉัน

จากการเดินทางอันยาวนานนี้ฉันได้เรียนรู้บทเรียนที่มีค่าเกี่ยวกับตัวฉันและสิ่งที่สำคัญต่อชีวิต ไม่ว่าคุณจะมีโรคภูมิต้านตัวเองแบบพองหรืออาการอื่นใดที่เห็นได้ชัดก็ตามก็ไม่สำคัญว่าคนอื่นจะคิดอย่างไรกับรูปร่างหน้าตาของคุณ พวกเขาจะไม่มีวันรู้ถึงความท้าทายที่คุณเผชิญและการต่อสู้ที่คุณได้รับ ส่วนที่ดีที่สุดคือรู้ว่าคุณรอดชีวิตมาได้ตลอดเวลาและเข้มแข็งขึ้นเพราะทุกช่วงเวลาแห่งความยากลำบาก

โดยไม่ต้องสงสัยบางวันจะดีกว่าคนอื่น ๆ แต่เมื่อคุณรู้สึกว่าคุณถูกครอบงำโดยอารมณ์เชิงลบเหล่านั้นอย่าลืมล้อมรอบตัวเองด้วยความรัก ฉันรู้สึกขอบคุณอย่างมากสำหรับการสนับสนุนและการดูแลคนที่ฉันรักได้แสดงให้ฉันเห็นโดยเฉพาะอย่างยิ่งกับพ่อแม่ของฉันซึ่งอยู่เคียงข้างฉันในการนัดหมายแพทย์ทุกครั้งจากที่นี่ใน Coachella Valley จนถึง San Bernardino พวกเขาเป็นแสงที่ส่องอยู่ในช่วงเวลาที่มืดมนที่สุดของฉัน แม้ว่าจะเป็นงานอดิเรกหรือเพื่อนที่คุยกันหาสิ่งที่ทำให้คุณมีความสุขและยึดมั่นในความรู้สึกนั้น ความสุขคือยาที่สำคัญที่สุดและคุณควรจะรู้สึกดีที่สุดแม้ในยามที่สถานการณ์ไม่ดี

สุดท้ายบทเรียนที่สำคัญที่สุดที่ฉันได้เรียนรู้ก็คือคุณรู้จักร่างกายของคุณดีกว่าคนอื่น หากคุณควรพบแพทย์ที่ไม่ตอบสนองความกังวลของคุณหรือตอบคำถามสำคัญที่คุณมีไม่ควรชำระ แสวงหาความช่วยเหลือที่คุณต้องการจนกว่าคุณจะพบแพทย์ที่คุณรู้สึกมั่นใจจะฟังคุณ ฉันใช้เวลาหลายเดือนในการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการปฏิบัติเหมือนกับการสังเกตและข้อกังวลของฉันไม่เกี่ยวข้อง เมื่อคุณรู้ว่ามีบางอย่างผิดปกติลึกคุณควรได้รับการสนับสนุนอย่างเต็มที่จากแพทย์ที่มีความสนใจที่ดีที่สุดของคุณ

บางครั้งชีวิตสามารถโยนความท้าทายที่ไม่คาดคิดได้มากที่สุดที่เรา แต่เราต้องดำเนินการด้วยความสบายใจว่าจะมีวันที่ดีกว่า แม้จะถูกคุมขังอยู่ในบ้านของฉันเป็นเวลาส่วนใหญ่ของปีนี้ฉันกำลังเข้าเรียนในวิทยาลัยที่ Cal State San Bernardino มหาวิทยาลัยใน Palm Desert โดยไม่มีเจตนาที่จะปล่อยให้สภาพของฉันได้รับสิ่งที่ดีที่สุดของฉัน ร่างกายของฉันอาจจะทำสงครามกับตัวเอง แต่ฉันรู้ว่าฉันจะออกมาชัยชนะในที่สุด

สวัสดีทุกคน! การทำงานของ IPPF เป็นสิ่งที่ฉันสนใจในการทำมาประมาณห้าปีเนื่องจาก pemphigus vulgaris ของฉันได้รับการควบคุมแล้ว ฉันรู้จากการติดต่อครั้งแรกกับมูลนิธิว่าเป็นกลุ่มคนที่น่าตื่นตาตื่นใจ ฉันภูมิใจในวิธีที่ชุมชนของเราดึงกันและชุมนุมกันและกัน มันน่าพิศวงว่าเราจริงใจดูแลเกี่ยวกับอีกคนหนึ่ง

ตำแหน่งของ Outreach Manager ใหม่สำหรับฉันเช่นเดียวกับ IPPF ตำแหน่งนี้สร้างขึ้นเพื่อเชื่อมโยงระหว่างการสนับสนุนผู้ป่วยและแคมเปญการให้ความรู้ ในขณะที่โปรแกรมเหล่านี้มีการเน้นที่แตกต่างกันพวกเขาจะรวมกันเป็นกลุ่มโดยเป้าหมายร่วมกันของการศึกษาการวินิจฉัยเร็วและการส่งเสริมการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับผู้ป่วย P / P

เป็นผลให้ครึ่งหนึ่งของเวลาของฉันจะใช้เวลาการสนับสนุนผู้ป่วย ถ้าใครที่สัมผัสกับโรคของเรามีคำถามความคิดเห็นหรือข้อกังวลผมเป็นจุดติดต่อแรกของพวกเขา เป็นความรับผิดชอบของฉันที่จะให้ทุกคนที่ติดต่อฉันด้วยข้อมูลและทรัพยากรที่ชัดเจนชัดเจน ฉันจะสร้างและแก้ไขเนื้อหาสำหรับพิมพ์และออนไลน์รวมทั้งช่วยอำนวยความสะดวกแก่กลุ่มสนับสนุนในท้องถิ่นการประชุมและการเรียกร้องทางการศึกษาของผู้ป่วย

อีกครึ่งหนึ่งของงานของฉันจะใช้ในการสร้างความตระหนักของ P / P ในชุมชนการแพทย์โดยมีเป้าหมายในการลดความทุกข์ทรมานของผู้ป่วยและความล่าช้าในการวินิจฉัย ปัจจุบันแคมเปญ Awareness มุ่งเน้นไปที่การเข้าถึงบริการทางทันตกรรม ฉันจะประสานงานนำเสนอของผู้ป่วยที่มหาวิทยาลัยและกำลังมองหารับสมัครฝึกอบรมและควบคุมวิทยากรผู้ป่วยและอาสาสมัครคนอื่น ๆ ฉันจะเข้าร่วมประสานงานบูธแสดงสินค้าในการประชุมสำหรับทันตแพทย์และผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ มันเป็นเป้าหมายของฉันที่จะผ่านสิ่งที่ฉันเรียนรู้และใช้ความรู้ของฉันเพื่อสร้างความแตกต่างในชีวิตของผู้ป่วย P / P และ IPPF ให้โอกาสอันยอดเยี่ยมแก่ฉันในการทำเช่นนั้น” ดูเหมือนงานมาก - และเป็น - แต่ฉันพร้อมสำหรับความท้าทาย! เนื่องจากสถานะของฉันในฐานะผู้ป่วย PV และงานที่ผ่านมาของฉันในด้านการดูแลสุขภาพฉันรู้สึกว่าฉันมีคุณสมบัติที่จะทำงานกับทั้งสองชุมชนพร้อมกัน ฉันสัญญาว่าจะทำงานอย่างไม่รู้จักเหน็ดเหนื่อยเพื่อส่งเสริมคุณภาพชีวิตสำหรับสมาชิกในชุมชนของเราเช่นเดียวกับในชุมชนทันตกรรมแพทย์และพยาบาล

ฉันรู้ว่าฉันจะไม่อยู่ที่ฉันในวันนี้ถ้าไม่ได้สำหรับชุมชน IPPF ดังนั้นหลายท่านให้การสนับสนุนความเมตตาและกำลังใจแก่ฉันในช่วงที่ต่ำสุดในชีวิตของฉัน ฉันเป็นเด็กเมื่อฉันได้รับการวินิจฉัย ฉันกลัวและรู้สึกโดดเดี่ยว แต่เพื่อน IPPF ของฉันเปลี่ยนทั้งหมดที่ ฉันต้องการทำอย่างนั้นสำหรับคนอื่น เป็นเป้าหมายของฉันที่จะผ่านสิ่งที่ฉันได้เรียนรู้และใช้ความรู้ของฉันเพื่อสร้างความแตกต่างในชีวิตของผู้ป่วย P / P และ IPPF ได้ให้โอกาสที่ยอดเยี่ยมแก่ฉันในการทำเช่นนี้

โปรดทราบว่าคุณสามารถติดต่อฉันทางอีเมลได้ที่ becky@pemphigus.org หรือทางโทรศัพท์ที่ (916) 992-1298 x105 ฉันจะพยายามหาคำตอบที่คุณต้องการ ฉันอยู่ที่นี่เพื่อคุณ.

ในฐานะที่เป็นผู้ให้ความรู้แก่ผู้ป่วยสำหรับ IPPF ฉันมีโอกาสที่ยอดเยี่ยมในการเดินทางไปทั่วประเทศไปยังโรงเรียนทันตกรรมที่แตกต่างกัน เป็นประสบการณ์ที่เพิ่มขีดความสามารถที่จะมีผู้คนนับร้อยฟังเรื่องราวของฉันพร้อมกัน แต่มันก็สำคัญที่ผู้ชมจะเกี่ยวข้องกับฉัน ฉันเป็นคนไม่ใช่แค่อดทน ฉันต้องเปิดเผยและซื่อสัตย์เกี่ยวกับการเดินทางของฉัน ผู้ชมจะต้องเกี่ยวข้องกับความเจ็บปวดทุกข์ทรมานอารมณ์ขันและการขึ้นลงของการมี PV เพื่อสร้างความทรงจำที่ทรงพลัง แต่สิ่งนี้เกิดขึ้นได้อย่างไร? ฉันจะหาวิธีพิเศษในการสร้างความตระหนักรู้ได้อย่างไรไม่เพียง แต่ในห้องเรียน แต่ยังรวมถึงการเดินทางไปและกลับจากมหาวิทยาลัยด้วย

  1. เรื่องที่ปรากฏ - เราได้ยินมาว่าแม่ของเราบอกให้เราใส่ชุดชั้นในสะอาดก่อนออกจากบ้านใช่มั้ย? นี้ไม่แตกต่างกัน มองเรียบร้อยช่วยให้ความน่าเชื่อถือ นอกจากนี้ยังช่วยให้คุณดูมีเสน่ห์ ยิ่งคุณสนุกกับชีวิตมากเท่าใดคนอื่น ๆ ก็อยากจะอยู่เคียงข้างคุณ
  2. อย่าลืมแว่นตากันแดดสีส้ม - ส้ม #healours แว่นตากันแดด เป็น grabber ความสนใจมาก ฉันสวมฉันทุกที่! ฉันเก็บไว้ในรถแขวนคอไว้จากปกเสื้อของฉันและสวมใส่ไว้ที่ศีรษะ ฉันสวมใส่พวกเขาในวันหยุดและรอบเมือง หลายคนได้หยุดฉันและถามว่า "แว่นตาสีส้มมีอะไรบ้าง" สิ่งสำคัญคือต้องมีคำตอบสั้น ๆ แต่เปิดกว้างสำหรับคำถามนี้ "คุณรู้ไหมว่าริบบิ้นสีชมพูสำหรับมะเร็งเต้านม? ดีฉันมีโรคภูมิต้านตนเองที่หาได้ยากและนี่เป็นส่วนหนึ่งของแคมเปญเพื่อสร้างความตระหนัก "ผู้คนมักติดตาม" สิ่งที่เรียกว่า "การสนทนาจะเริ่มต้นจากที่นั่น ฉันยังเดินทางไปกับคู่พิเศษเพื่อมอบให้กับผู้คนที่ฉันพบตลอดทางและสิ่งนี้นำไปสู่คำถามอื่น ๆ เกี่ยวกับแว่นตาและ PV
  3. HI! - เป็นสิ่งเดียวที่สำคัญที่สุดที่ผู้สนับสนุนสามารถพูดได้ เป็นประตูที่เปิดการสื่อสารกับบุคคลกลุ่มหรือผู้ชมคนอื่น มันไม่ได้ข่มขู่สำหรับผู้ฟังและทุกคนยิ้มเมื่อพวกเขาพูด อย่าลืมที่จะสัมผัสสายตาด้วย
  4. มีส่วนร่วม - เป็นสิ่งสำคัญที่ไม่เพียง แต่พูดคุย แต่ยังฟัง ฉันมักจะเริ่มต้นโดยการพูดคุยเกี่ยวกับ PV แต่ผมพูดถึงเส้นยาวสภาพอากาศที่สวยงามหรือแม้กระทั่งชิ้นส่วนเครื่องประดับที่ใคร ๆ ก็ใส่ ระวังว่าคนตอบสนองต่อคุณอย่างไร ในขณะที่คุณอาจต้องการบอกเล่าเรื่องราวชีวิตของคุณก็สามารถครอบงำบางอย่าง ฟังคำถามของพวกเขาและตอบคำถามเหล่านั้นโดยสุจริตโดยไม่ต้องแชร์เกิน
  5. กล้าหาญไว้ - กลวิธีนี้ใช้ได้ผลเหมือนกันในร้านขายของชำหรือที่สวนสาธารณะเช่นเดียวกับบนเครื่องบินหรือที่มหาวิทยาลัย บอกใครบางคนเกี่ยวกับแว่นตาและถามว่าคุณสามารถนำภาพของพวกเขาไปใช้เป็นส่วนหนึ่งของแคมเปญให้ความรู้ได้หรือไม่ เมื่อฉันบินฉันมักจะขอให้พนักงานต้อนรับบนเครื่องบินถ่ายรูปด้วยแว่นตา ฉันอธิบายว่าฉันกำลังเดินทางไปบรรยายที่มหาวิทยาลัยและแว่นตาเป็นส่วนหนึ่งของแคมเปญให้ความรู้ อะไรที่เลวร้ายที่สุดที่จะเกิดขึ้น? พวกเขาจะพูด ไม่. ในกรณีนี้ฉันจะยิ้มขอขอบคุณพวกเขาและเอาที่นั่งของฉัน บางทีฉันอาจจะไม่ได้เจอพวกเขาอีกต่อไป แต่ถ้าพวกเขาพูด ใช่จะเปิดกล่องโต้ตอบทั้งหมด บางครั้งพวกเขาก็ถามนักบินว่าสามารถถ่ายรูปได้หรือไม่เมื่อเราลงจอดแล้ว ฉันถามสิ่งเดียวกันของอาจารย์ที่เชิญฉันเข้าชั้นเรียนของพวกเขา ศาสตราจารย์รู้ว่าฉันเป็นส่วนหนึ่งของแคมเปญการให้ความรู้และมักยินดีที่จะบังคับ เมื่อคนคนหนึ่งคนอื่นคนอื่นถามว่าเกิดอะไรขึ้น การสอบถามแต่ละครั้งถือเป็นโอกาสในการเผยแพร่ความรู้
  6. เซลฟี-แท่ง - โอเคบางทีอาจจะใกล้คนอื่นไม่ใช่ของคุณ แต่ฉันเดิมพันที่คุณเอาตัวเอง ถ่ายภาพสวมแว่นตากันแดดสีส้มในขณะที่อ่าน The Quarterly, การลูบคลำสุนัข, ถือครองทารกใหม่หรือกับเพื่อนที่ดีที่สุดของคุณ อย่าลืมโพสต์รูปภาพด้วย #healourskin!

มีโอกาสกระจายความรู้ทุกที่ ใช้เวลาสักครู่ในการจดจำและดำเนินการกับพวกเขา

นอกจากนี้ยังมีอีกหลายวิธีที่จะเป็นผู้สนับสนุนที่ฉันยังไม่เคยคิด นั่นคือสิ่งที่คุณเข้ามาทำตามคำแนะนำและเรียกใช้ ฉันหวังว่าฉันได้ให้ความเห็นเกี่ยวกับสิ่งที่คุณสามารถทำได้เพื่อช่วยให้ IPPF กระจายคำ ใส่สปินที่ไม่ซ้ำกันของคุณในแคมเปญการให้ความรู้ อย่าลืมแชร์ภาพของคุณ - ติดแท็ก IPPF และใช้แท็กแฮช #healourskin. ฉันไม่สามารถรอเพื่อดูว่าคุณเกิดอะไรขึ้น!