เหตุการณ์ที่เกิดขึ้น

Genentechสมาชิกของกลุ่ม Roche ประกาศข้อมูลในสัปดาห์นี้จากการศึกษาระยะที่ 52 PEMPHIX ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของRituxan® (rituximab) เปรียบเทียบกับ mycophenolate mofetil (MMF) ในผู้ใหญ่ที่มีระดับ pemphigus vulgaris (PV) ปานกลาง การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักในสัปดาห์ที่ XNUMX และแสดงให้เห็นว่า Rituxan เหนือกว่า MMF โดย 40.3% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Rituxan ได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์โดยไม่ต้องใช้สเตียรอยด์เป็นเวลานานติดต่อกัน 16 หรือมากกว่าเมื่อเทียบกับ 9.5% ในแขน MMF (p <0.0001). ปลายทางรองทั้งหมดมีนัยสำคัญทางสถิติในความโปรดปรานของ Rituxan: ปริมาณ corticosteroid ในช่องปากที่ลดลง (หมายถึงความแตกต่าง: 1595 mg; p = 0.0005), เปลวไฟน้อยลง (6 vs. 44, p <0.0001), โอกาสสูงของ CR ที่ยั่งยืน [HR] = 4.83; p = 0.0003) โอกาสที่เปลวไฟน้อยลง (HR = 0.15; p <0.0001) และการปรับปรุงที่ดีขึ้นในดัชนีคุณภาพชีวิตผิวหนัง (DLQI) ในสัปดาห์ 52 (เปลี่ยนค่าเฉลี่ยโดยประมาณจาก baseline -8.87 vs . -6.00, p = 0.0012) เปรียบเทียบกับแขน MMF เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์มักจะสอดคล้องกับสิ่งที่เห็นในการศึกษาทางคลินิกของ Rituxan ใน PV และตัวบ่งชี้ภูมิต้านทานผิดปกติอื่น ๆ

"การอนุมัติของ Rituxan สำหรับการรักษา pemphigus vulgaris เป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญครั้งแรกในการรักษาโรคที่หายากและร้ายแรงนี้ในรอบกว่า 60 ปี“ Levi Garraway, MD, Ph.D. , หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าว “การศึกษา PEMPHIX แสดงให้เห็นว่า 40% ของคนในการศึกษาสามารถบรรลุถึงการให้อภัยอย่างสมบูรณ์จากการพองที่เจ็บปวดโดยไม่ต้องใช้ corticosteroids เป็นเวลา 16 สัปดาห์หรือมากกว่านั้นและ Rituxan อาจเป็นทางเลือกในการรักษาที่ดีกว่า"

การศึกษาต่อเนื่องกับผู้ป่วยที่เข้าร่วมในระยะเวลาติดตามผลความปลอดภัย 48 สัปดาห์หลังจากเสร็จสิ้นการรักษาหรือหยุด

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็ม

ในวันพฤหัสบดีที่ 6 มิถุนายนปีที่, FDA อนุมัติ Rituxan สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี pemphigus vulgaris ปานกลางถึงรุนแรง (PV)

Rituxan เป็นการบำบัดทางชีววิทยาครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA for PV และเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญครั้งแรกในการรักษา PV ในรอบกว่า 60 ปี FDA เคยได้รับ Priority Review, Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Orderation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV ด้วยการตัดสินใจครั้งนี้ Rituxan ได้รับการอนุมัติให้รักษาโรค autoimmune 4 ชนิด

Marc Yale ผู้อำนวยการบริหารของ Pemphigus & Pemphigoid Foundation กล่าวว่า "เราหวังว่าการประกาศครั้งนี้จะเปิดประตูสู่การอนุมัติข้อบ่งชี้อื่น ๆ ในโรคของเราและนำไปสู่การให้ความสำคัญกับการรักษาที่มีอยู่"

การอนุมัติของ FDA อิงจากข้อมูลจากการทดลอง Ritux 3 การทดลองแบบสุ่มตัวอย่างแบบควบคุมโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งใช้ผลิตภัณฑ์ rituximab ที่ได้รับการอนุมัติจาก Roche ที่ผลิตโดยสหภาพยุโรป (EU) เป็นวัสดุทดลองทางคลินิก การศึกษาได้เปรียบเทียบสูตรยา Ritux 3 (ผลิตภัณฑ์ rituximab ที่ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปและ corticosteroids ระยะสั้น) กับ CS เพียงอย่างเดียวในฐานะที่เป็นยาอันดับแรกในผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคพยาธิ จุดสิ้นสุดที่สำคัญของการศึกษาคือการให้การให้อภัยที่สมบูรณ์ในเดือน 24 โดยไม่ต้องใช้สเตียรอยด์เป็นเวลาสองเดือนหรือมากกว่า (การเยียวยาเสร็จสมบูรณ์ที่กำหนดไว้เป็น epithelialization สมบูรณ์และไม่มีแผลใหม่และ / หรือที่จัดตั้งขึ้น)

ผลการศึกษาพบว่าร้อยละ 90 ของผู้ป่วย PV ที่รับการรักษาด้วยสูตร Ritux 3 พบจุดสิ้นสุดเมื่อเทียบกับร้อยละ 28 ของผู้ป่วย PV ที่ได้รับการรักษาด้วย CS เพียงอย่างเดียว ผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุนประสิทธิภาพของ Rituxan ในการรักษาผู้ป่วยที่มี PV ในระดับปานกลางถึงรุนแรงในขณะที่การลดลงของ CS บำบัด ผลลัพธ์เหล่านี้ถูกตีพิมพ์ลงใน Lancet ในเดือนมีนาคม 2017

ผู้เชี่ยวชาญระดับนานาชาติที่เรียกว่า International Bullous Diseases Consensus Group ได้ให้คำแนะนำใหม่เกี่ยวกับการวินิจฉัยและการจัดการของ pemphigus ใน วารสาร American Academy of Dermatology. จากแนวทางการรักษาของยุโรปที่มีอยู่กระบวนการสำรวจ Delphi ถูกนำมาใช้เพื่อช่วยให้เกิดความเป็นเอกฉันท์ของผู้เชี่ยวชาญระหว่างประเทศ ข้อเสนอแนะรวมถึงคำแนะนำในการใช้แอนติบอดี monoclonal anti-CD20 (Rituxan) และ corticosteroids เป็นตัวเลือกการรักษาด้วยการบำบัดด้วยเส้นแรกสำหรับ pemphigus ระดับปานกลางถึงรุนแรง

บทบาทของ IPPF

IPPF มีจุดมุ่งหมายเพื่อใช้เป็นแหล่งข้อมูลหลักสำหรับคุณเกี่ยวกับการรักษาที่ได้รับอนุมัตินี้และพร้อมที่จะช่วยตอบคำถามของคุณในเดือนต่อ ๆ ไป หากคุณกำลังพิจารณา Rituxan เป็นวิธีบำบัดที่มีศักยภาพโปรดปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ แจ้งให้ทราบประวัติทางการแพทย์ของคุณและถามเกี่ยวกับผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น

IPPF ของ เพียร์โค้ชสุขภาพ (PHC) เป็นผู้ป่วย pemphigus และ pemphigoid ที่ช่วยผู้ป่วยมากกว่า 1,200 และผู้ดูแลในแต่ละปี PHCs ผ่านการฝึกอบรมพิเศษเหล่านี้ช่วยลดความวิตกกังวลและความไม่แน่นอนของผู้ป่วยในขณะที่ให้ความรู้เรื่องโรคและการรักษาที่เป็นกลาง คุณสามารถพบ PHCs ของเราที่มีส่วนร่วมกับชุมชนผ่านสื่อสังคมออนไลน์อีเมลโทรศัพท์และการสนับสนุนในคน เป้าหมายของโปรแกรม PHC ของเราคือเพื่อให้แน่ใจว่าเราช่วยทุกคนที่ต้องการความช่วยเหลือในระยะเวลาที่สั้นที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

โซลูชั่นการเข้าถึง Genentech

Genentech เป็น บริษัท ยาที่ผลิต Rituxan (rituximab) โซลูชั่นการเข้าถึง Genentech เป็นทรัพยากรสำหรับคนที่พิจารณา Rituxan เป็นตัวเลือกการรักษา คุณอาจต้องติดต่อ Access Solutions โดยตรงไม่ว่าคุณจะมีประกันสุขภาพหรือไม่ก็ตาม

โซลูชันการเข้าถึงสามารถช่วยได้โดย:

  • การตรวจสอบความคุ้มครองและค่าใช้จ่ายของคุณ
  • ช่วยให้คุณหาวิธีที่จะจ่ายเงินสำหรับยาของคุณ
  • ทำงานเพื่อขอรับยาของคุณให้กับคุณ

ไปที่ Access Solutions เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติม.

Genentech เพิ่งประกาศการตัดสินใจของ FDA ที่สำคัญซึ่งอาจส่งผลต่อตัวเลือกการรักษาในอนาคตสำหรับ pemphigus ที่นี่ที่ IPPF เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเราแบ่งปันข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจากเจเนนเทคสามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตใบอนุญาต Biologics Supplemental Biolics License (sBLA) ของ Genentech และได้รับ Priority Review สำหรับการใช้Rituxan® (rituximab) ในการรักษา pemphigus vulgaris (PV) ปีที่ผ่านมาองค์การอาหารและยา (FDA) ได้แต่งตั้ง บริษัท Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Designation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV

Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าวว่า "เรามุ่งมั่นที่จะพัฒนายาสำหรับโรคที่หายากและมีตัวเลือกการรักษาที่ จำกัด เช่น Pemphigus vulgaris เราหวังว่าจะยังคงทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาเพื่อหวังว่าจะให้การรักษาใหม่สำหรับโรคที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ "

การส่ง sBLA ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งทำการประเมิน Rituxan ร่วมกับยา corticosteroid (CS) ที่ลดลงเมื่อเทียบกับขนาดมาตรฐานของ CS ในคนไข้เป็นอันดับแรกในผู้ป่วย ได้รับการวินิจฉัยใหม่ pemphigus ปานกลางถึงรุนแรง ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่ายา Rituxan ช่วยให้อัตราการบวมพังผืดเพิ่มขึ้นอย่างมากและการเร้าใจและ / หรือเลิกใช้ยา CS ผลการค้นหาเหล่านี้เผยแพร่ใน The Lancet ในเดือนมีนาคม 2017 Genentech กำลังดำเนินการศึกษา Phase III ใน PV อีกครั้งซึ่งกำลังประเมิน Rituxan บวกกับสูตรลดลงของ CS เทียบกับ Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589)

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Genentech รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมและข้อมูลอ้างอิงที่นี่