Tag Archives: การรักษา

มันไม่มีความลับในหมู่ pemphigus และ pemphigoid (P / P) ชุมชนที่การรักษาเพื่อช่วยให้โรคที่หายากเหล่านี้ไม่เหมาะเสมอ นอกจากนี้ยังพบได้บ่อยๆสำหรับผู้ป่วยและผู้ดูแลผู้ป่วยในการเข้าถึงคำแนะนำของ IPPF เกี่ยวกับยาแบบองค์รวม / ธรรมชาติ / ตะวันออกในการรักษา P / P ก่อนยาตะวันตกที่แนะนำโดยแพทย์

ในหน้าที่แล้ว คอร์เนอร์โค้ช ฉันได้รับเคล็ดลับ prednisone เป็นเวลาที่ดีในขณะนี้สำหรับการปรับปรุงเนื่องจากมีผู้ป่วยใหม่ที่ได้รับการวินิจฉัยและผู้ที่โกหกของผลข้างเคียงที่อาจมาจากการสเตียรอยด์รักษา

ไม่มีใครเลือก prednisone เป็นยา อย่างไรก็ตามมีการใช้บ่อยๆสำหรับเงื่อนไขทางการแพทย์ที่หลากหลายเช่น pemphigus และ pemphigoid (P / P) Prednisone มักถูกใช้เป็นบรรทัดแรกในการป้องกัน P / P มันทำงานได้ค่อนข้างรวดเร็วและมีประสิทธิภาพในการลดลงของโรคกิจกรรม

หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ prednisone วิธีการใช้สิ่งที่ควรระวังก่อนที่จะรับประทานคำแนะนำเกี่ยวกับโภชนาการและผลข้างเคียงโปรดไปที่ลิงค์นี้จาก American Library of Medicine: http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/druginfo/meds/a601102.html

บางส่วนของผลข้างเคียงจากการ prednisone สามารถ:

ปวดศีรษะเวียนศีรษะนอนหลับหรือนอนหลับการเปลี่ยนแปลงที่รุนแรงของอารมณ์การเปลี่ยนแปลงทางไขมันกระจายไปทั่วร่างกายความเหน็ดเหนื่อยเมื่อยล้ากล้ามเนื้ออ่อนแอและอื่น ๆ

ผลข้างเคียงบางอย่างอาจร้ายแรง หากคุณพบอาการดังต่อไปนี้ให้โทรติดต่อแพทย์ทันที:

ปวดศีรษะ, ปวดตา, แดงหรือฉีกขาด, เจ็บคอ, มีไข้, หนาวสั่น, ไอหรืออาการอื่น ๆ ของการติดเชื้อซึมเศร้าหงุดหงิดกระเพาะอาหาร lightheadedness ห้วนของหายใจ (โดยเฉพาะอย่างยิ่งในช่วงกลางคืน), บวมที่ดวงตา, ​​ใบหน้า, ริมฝีปาก, ลิ้น, คอ, แขน, มือ, เท้า, ข้อเท้าหรือขาที่ต่ำกว่าหายใจลำบากหรือกลืนกิน

โปรดทราบว่าทุกคนไม่ได้รับผลกระทบทุกด้านและแม้กระทั่งการรักษาเช่นยาแอสไพรินสามารถมาพร้อมกับผลข้างเคียง ทุกคนมีการแต่งหน้าทางสรีรวิทยาของตนเอง ดังนั้นในขณะที่ประสบการณ์กับ prednisone อาจจะคล้ายกันพวกเขาจะไม่เหมือนกัน

จำไว้ว่าเมื่อคุณต้องการเราเราอยู่ในคุณ มุม!

เมื่อคุณตัดสินใจที่จะเดินทางนอกประเทศที่คุณอาศัยอยู่มันเป็นความคิดที่ชาญฉลาดเพื่อให้แน่ใจว่าคุณมียาเพียงพอกับคุณในการเดินทางครั้งสุดท้ายของการเดินทาง

ข้อมูลที่สำคัญที่จะเก็บไว้ในขณะเดินทาง: บัตรประจำตัวทางการแพทย์และบัตรประกัน สิ่งสำคัญคือต้องมีบัตรประจำตัวทางการแพทย์เพื่อแสดงข้อมูลที่เกี่ยวข้องทั้งหมดเกี่ยวกับสภาพของคุณและเงื่อนไขอื่น ๆ ทั้งหมดที่คุณอาจมี คุณสามารถซื้อบัตรข้อมูลทางการแพทย์ที่ว่างเปล่าได้ที่ร้านขายยาในพื้นที่ของคุณและกรอกข้อมูลทางการแพทย์ของคุณ (ตัวอย่างบัตรข้อมูลทางการแพทย์) สิ่งสำคัญคือคุณต้องแสดงรายการยาทั้งหมดที่คุณใช้เพื่อรักษา pemphigus, pemphigoid หรือโรคอื่น ๆ เพื่อแจ้งให้ผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ทราบเพื่อที่จะไม่ทำให้คุณได้รับการรักษาใด ๆ เพื่อต่อต้านสิ่งที่คุณกำลังทำอยู่ .

หากคุณมีสมาร์ทโฟน (iPhone แอนดรอยด์ ฯลฯ ) ที่มีแอพสุขภาพ (ตัวอย่าง: App สุขภาพ iPhoneฉันขอแนะนำให้คุณกรอกข้อมูล คุณสามารถแสดงรายชื่อเงื่อนไขทางการแพทย์โรคภูมิแพ้ยา (ชื่อยาและปริมาณ) แพทย์ (s) ติดต่อฉุกเฉินอวัยวะผู้บริจาคสถานะน้ำหนักความสูงและอื่น ๆ ! การกรอกข้อมูลนี้จะเป็นประโยชน์กับคุณตลอดเวลา แต่อาจเป็นประโยชน์ในระหว่างการเดินทางถ้ามีอะไรเกิดขึ้น

ผมขอแนะนำด้วยว่าถ้าคุณเดินทางไปในสหรัฐฯคุณจะเก็บรายชื่อการแนะนำ IPPF ไว้กับคุณ หากคุณอยู่ในอีกรัฐหนึ่งและสัมผัสกับเปลวไฟคุณอาจต้องไปหาหมอที่รู้วิธีรักษา pemphigus & pemphigoid โดยมีรายชื่ออยู่กับคุณคุณสามารถหาหมอที่มีศักยภาพเพื่อช่วยรักษาคุณได้

โปรดจำไว้ว่าถ้าคุณมีคำถามกับ "ถามโค้ช"เพราะเมื่อคุณต้องการเราเราอยู่ในมุมของคุณ!

การมีเปลวไฟหลังจากที่อยู่ในการให้อภัยอาจเป็นประสบการณ์ที่น่ากลัวและน่าหงุดหงิด ความคิดไหลผ่านหัวของคุณเกี่ยวกับประสบการณ์ก่อนหน้าของคุณและคุณอาจสงสัยว่าโรคของคุณจะไม่ดีเท่าที่เคยเป็นมา เมื่อคุณมีเปลวไฟเป็นสิ่งสำคัญที่จะยอมรับมันและใช้ความท้าทายที่หัว เป็นเรื่องง่ายที่จะกลายเป็นเครียดจากความไม่แน่นอนและการขาดการควบคุม แต่อย่าลืมว่าการเน้นหนักจะทำให้สิ่งต่างๆแย่ลงเท่านั้น นี่คือเคล็ดลับเพื่อลดความรุนแรงและเวลาที่คุณอาจมีเปลวไฟ

1 นัดหมายกับแพทย์ของคุณได้ทันที

2 ให้แพทย์ของคุณให้การวินิจฉัยทางคลินิกหรือได้รับ biopsy เพื่อยืนยันการลุกเป็นไฟ มีการวินิจฉัยที่หลากหลายสำหรับโรคของคุณดังนั้นคุณต้องแน่ใจว่าเป็นสิ่งที่คุณสงสัย

3 พูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับกลยุทธ์การรักษาและเริ่มต้นทันที

4 ติดตามกิจกรรมโรคของคุณในบันทึกซึ่งจะช่วยให้คุณทราบว่าสภาพของคุณดีขึ้นหรือไม่

5 ติดต่อกับแพทย์ของคุณเป็นประจำและสนับสนุนตัวคุณเอง พบแพทย์ของคุณทุกๆ 4-6 สัปดาห์ หากคุณมีอาการคลื่นไส้รุนแรงคุณอาจต้องไปหาหมอบ่อยๆ

6 หากคุณต้องการความช่วยเหลือโปรดติดต่อ IPPF และพูดคุยกับ Peer Health Coach โค้ชพร้อมที่จะตอบคำถามและช่วยให้คุณตัดสินใจว่าจะจัดการกับเปลวไฟของคุณได้ดีที่สุด

เป็นเรื่องปกติสำหรับ flares ไม่ให้รุนแรงเท่าประสบการณ์ครั้งแรกของคุณกับโรค แต่ผู้ป่วยทั้งหมดมีประสบการณ์ที่แตกต่างกัน สิ่งที่สำคัญคือการเป็นเชิงรุกและรักษาเสถียรภาพของโรคโดยเร็วที่สุด เปลวไฟเป็นส่วนหนึ่งของการอาศัยอยู่กับ pemphigus และ pemphigoid แต่ถ้าพวกเขาได้รับการจัดการได้อย่างรวดเร็วและมีทัศนคติที่ดีที่คุณสามารถกำจัดได้เร็ว

โปรดจำไว้ว่าถ้าคุณมีคำถาม "ขอให้โค้ช" เพราะเมื่อคุณต้องการเราเราอยู่ในมุมของคุณ!

ผลการค้นหาไกล

ฉันได้รับการนัดหมายติดตามผลกับดร. วิลเลียมส์เมื่อเดือนกรกฎาคมที่ผ่านมา 17, 2014 หนึ่งเดือนหลังจากการฉีดครั้งแรกของฉันและสองสัปดาห์หลังจากที่สอง เธอมองมาที่ฉันและฉันสาบานขากรรไกรของเธอลดลง เธอรู้สึกทึ่งมากว่าฉันตอบได้ดีแค่ไหน นั่นเป็นการนัดหมายที่สนุกสนาน!

แจ็คเชอร์แมน 7

เธอได้ปรึกษาดร. อันฮัลต์ไม่นานก่อนการรักษาของฉัน ดร. อันฮัลต์แนะนำว่าควรจะออกจาก azathioprine หนึ่งเดือนหลังจากการฉีดยาครั้งที่สอง (August 1) และเริ่มมี prednisone taper ช้า ฉันถามดร. วิลเลียมส์ว่าฉันควรจะหยุดใช้ azathioprine ตอนนี้หรือสองสัปดาห์ก่อนที่เราจะวางแผน เราเห็นพ้องฉันควรหยุดใช้ หนึ่งยาลง!

ตั้งแต่นั้นฉันยังไม่ได้ถ่าย azathioprine ยังดีกว่าฉันเคยเรทติ้ง prednisone อย่างต่อเนื่อง ฉันเริ่มใช้มิลลิกรัม 25 ทุกวัน ๆ สัปดาห์ต่อมาในเดือนกรกฎาคม 23, 2014 (สามสัปดาห์หลังจากการฉีดยาครั้งที่สอง) ฉันถ่ายภาพเหล่านี้ ฉันเป็นแผลที่สมบูรณ์แบบฟรี! ฉันรู้สึกดีใจที่ได้พูดอย่างสุดซึ้ง นี้ไกลเกินฝันของฉัน wildest!

ในเดือนมกราคม 2014 ฉันมีอาการของ prednisone เป็นมิลลิกรัม 2 ทุกวัน ๆ ! นี่คือปริมาณที่ต่ำที่สุดของ prednisone ที่ฉันเคยได้รับ ข่าวดีก็คือผิวของฉันเป็นโมฆะของแผล แน่ใจว่าฉันมีหนึ่งหรือสองคนเล็ก แต่ไม่มีอะไรที่ไม่ชัดเจนขึ้นอย่างรวดเร็ว สวยน่าพิศวงพิจารณาที่ฉันเริ่มต้น

ฉันไม่อ้างสิทธิ์ในการให้อภัย - ยัง! ในขณะที่มันง่ายที่จะมั่นใจในการกู้คืนของฉัน แต่ฉันก็ชอบที่จะพูดว่าฉันมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับอนาคตของฉันที่มีชีวิตอยู่กับ pemphigus สิ่งที่ฉันได้เรียนรู้มาตลอดหลายปีเกี่ยวกับโรคนี้เป็นสิ่งที่สามารถเปลี่ยนได้อย่างรวดเร็วสวย ฉันอาจจบลงด้วยการให้อภัยทั้งหมดหรือฉันอาจต้องการให้ Rituximab อีกรอบ ไม่ว่าจะด้วยวิธีใดฉันเชื่อว่าฉันจะดีกว่าที่ฉันไม่ได้เลือกใช้ rituximab สำหรับที่ฉันรู้สึกขอบคุณมาก!

การสนับสนุนและการศึกษาต่อเนื่อง

แต่ละคนเป็นเพียงแค่นั้นเท่านั้นเอง โรคเหล่านี้ไม่เหมือนกับโรคที่พบมากเช่นโรคเบาหวานชนิดที่ 2 ถ้าคุณไปที่ 10 แพทย์หลังจากได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคเบาหวานคุณอาจจะได้รับฟังเหมือนกันและคาดหวังผลลัพธ์เดียวกัน กับ pemphigus และ pemphigoid หายากเป็นพิเศษโรคกำพร้า autoimmune ผลของคุณและคำแนะนำอาจจะแตกต่างกันไป

แม้ว่าฉันจะเป็น Peer Health Coach Marc Yale ยังคงเป็นโค้ชของฉันต่อไป ฉันไม่สามารถขอบคุณเขาได้มากพอสำหรับเวลาความรู้และการสนับสนุนที่เขามอบให้ฉันตลอดหลายปีที่ผ่านมา เป้าหมายของฉันคือการช่วยให้ผู้ป่วยเช่น Marc ช่วยฉันและแบ่งปันความรู้นี้กับพวกเขาในแต่ละวัน เข้าถึง IPPF และใช้ความมั่งคั่งของความรู้และทรัพยากรบุคคลของผู้ป่วย หากคุณสามารถเข้าร่วมการประชุมผู้ป่วย IPPF ผมขอแนะนำให้คุณ - ฉันขอร้องคุณ - ไป ข้อมูลและการคบหากันจริงๆจะสร้างความแตกต่าง!

ในท้ายที่สุดชิ้นใหญ่ที่สุดของฉันของคำแนะนำให้กับคุณคือการเป็นเชิงรุกในการดูแลและการรักษาของคุณ ทำงานกับแพทย์ของคุณและสร้างทีมงานที่มุ่งมั่นสู่ความสำเร็จของคุณ แบ่งปันสิ่งที่คุณเรียนรู้จากโค้ชเข้าร่วมการประชุมหรือจากการประชุมทางโทรศัพท์กับแพทย์ของคุณ ขอให้พวกเขาติดต่อ IPPF ซึ่งจะเชื่อมต่อกับผู้เชี่ยวชาญด้าน P / P สิ่งที่คุณทำก็คือสุขภาพและคุณภาพชีวิตของคุณที่เสาเข็มเพื่อให้ทราบการตัดสินใจที่มีการศึกษา ฉันไม่ได้และไม่สามารถมีความสุขมาก!

ขอให้โชคดีและมีสุขภาพที่ดีกับทุกคน!

ส่วนหนึ่ง
ส่วนที่สอง

เวลาสำหรับการแช่

ขณะที่การรักษาใกล้เข้ามาฉันมีคำถามมากมายสำหรับดร. วิลเลียมส์ เธอรู้สึกว่านักเนื้องอกวิทยามีความพร้อมที่จะตอบคำถามเหล่านี้มากขึ้น นั่นเป็นการย้ายที่ดี เนื้องอกวิทยาตอบคำถามของฉันทั้งหมด เขากล่าวว่าการสั่งยาและการบริหาร Rituxamab เป็นเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นในชีวิตประจำวันสำหรับห้องนึ่ง เขากล่าวว่าพวกเขาให้การรักษานี้กับผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลืองผู้ที่มีสุขภาพไม่ดี ตั้งแต่ฉันอยู่ในสุขภาพที่ค่อนข้างดีความกังวลของเขาจากภาวะแทรกซ้อนสำหรับฉันมีน้อย นั่นคือความมั่นใจ

ฉันต้องทำมากการทดสอบในห้องปฏิบัติการซึ่งเป็นเรื่องปกติสำหรับการรักษาด้วยเส้นเลือดดำที่มีผลต่อระบบภูมิคุ้มกัน ฉันได้รับการทดสอบเกี่ยวกับโรคตับอักเสบเอชไอวีวัณโรคและโรคติดเชื้ออื่น ๆ หลายประเภท คุณสามารถดูจากภาพ "ก่อน" ว่าผิวของฉันแย่ได้อย่างไร

ฉันได้รับการรักษาโดยใช้โปรโตคอลโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ (1,000 มก. ฉีดเข้าเส้นเลือดดำในวันที่ 1 และ 15) ครั้งแรกของฉันได้รับยาในเดือนมิถุนายน 17, 2014 และกินเวลานาน 6 ชั่วโมง; วันที่สองในเดือนกรกฎาคม 1, 2014 กินเวลาประมาณ 4 ชั่วโมง ฉันรู้สึกโล่งใจว่านอกเหนือจากความกระวนกระวายใจเล็กน้อยที่เกิดจากน้ำหยดสเตียรอยด์ฉันไม่มีผลข้างเคียงหรือปฏิกิริยาใด ๆ เลย แท้จริงมันรู้สึกเหมือนฉันได้รับยาแก้น้ำยาล้างตามปกติ

แจ็คเชอร์แมน 4 แจ็คเชอร์แมน 3

เมื่อฉันไปในการฉีดยาที่สองของฉันไม่มีการเปลี่ยนแปลงในกิจกรรมโรคของฉัน ฉันไม่ได้คาดหวังว่าจะเห็นการเปลี่ยนแปลงใด ๆ เป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งเดือน ฉันประหลาดใจที่เห็นภาพเปรียบเทียบนี้ฉันเห็นสัญญาณของการปรับปรุงสัปดาห์หลังจากการฉีดยาครั้งที่สองของฉัน! ฉันยังคงใช้มิลลิกรัมต่อวันของ azathioprine และ 250 มิลลิกรัม 25 มิลลิกรัมต่อวัน

แจ็คเชอร์แมน 6 แจ็คเชอร์แมน 5

เตรียมพร้อมสำหรับการสรุปสัปดาห์ถัดไปของ Jack Sherman's Road to Rituximab Story ...

ส่วนหนึ่ง
ตอนที่สาม

หลายครั้งเมื่อพบแพทย์สำหรับ pemphigus หรือ pemphigoid พวกเขาได้อย่างรวดเร็วเพื่อกำหนดวิธีการรักษาแบบแผนที่หวังว่าจะช่วยให้คุณเข้าถึงการให้อภัย นี่อาจเป็นสิ่งที่ดี อย่างไรก็ตามบางครั้งอาจเห็นได้ชัด ตัวอย่างเช่นหากคุณกำลังมีอาการปวดเมื่อยมีปัญหาในการกินหรือกลืนเสื้อผ้าเสื้อผ้าของคุณเกาะติดแผลของคุณแผลพุพองบนหนังศีรษะทำให้คุณอาบน้ำและอาบน้ำได้ยากหรือบางทีคุณอาจมีอาการกำเดื่อยเรื้อรัง อาการเหล่านี้สามารถจัดการกับการรักษาเฉพาะที่ แต่พวกเขามักจะลืม มีตัวเลือกที่แตกต่างกันสำหรับตำแหน่งร่างกายที่แตกต่างกันในจุดแข็งที่แตกต่างกัน ตรงไปตรงมากับแพทย์ของคุณและแจ้งให้ทราบว่าคุณกำลังมีกิจกรรมโรคและความรุนแรงของโรคนี้อย่างไร แม้ว่าในท้ายที่สุดการรักษาแบบแผนจะสร้างความแตกต่างในระยะยาว การรักษาเฉพาะที่สามารถช่วยบรรเทาอาการต่างๆของคุณได้ตลอดเวลา!

หากคุณไม่แน่ใจว่าจะขอยาอะไรหรือจุดแข็งของพวกเขาเพียงแค่ "ขอโค้ช"!

จำไว้ว่าเมื่อคุณต้องการเราเราอยู่ในมุมของคุณ!

664715_11160870 ยารายงานจากเภสัชกรรมและผู้ผลิตแห่งอเมริกา (PhRMA) ซึ่งเป็นกลุ่ม บริษัท ด้านเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพของ 36 ในสหรัฐกล่าวว่าโรคที่หายากซึ่งรวมถึงความผิดปกติของภูมิต้านทานผิดปกติหลายชนิดได้รับความสนใจจากผู้ผลิตยาเสพติดมากขึ้น ใน 2012 คนเดียวยาเสพติด 13 สำหรับเด็กกำพร้า ("orphan drugs") ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ประมาณ 452 ยาและวัคซีนอยู่ในการพัฒนาสำหรับเกือบ 7,000 เด็กกำพร้าโรคทั่วโลก

โรคเด็กกำพร้าหมายถึงโรคที่มีผู้ป่วยน้อยกว่า 200,000 อย่างไรก็ตามโดยรวมแล้วในโรคเด็กกำพร้าเกือบสิบราย 7,000 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาหรือประมาณ 30% ของประชากรได้รับผลกระทบจากเด็กกำพร้า โรค pemphigus และ pemphigoid (P / P) ถือเป็นโรค "ultra-orphan" เพราะมีน้อยมาก คาดว่าในแต่ละปีจะมีเพียงแค่รายเดียวของ P / P 10 รายใหม่เท่านั้นโดยมีเพียงไม่กี่พันคนที่อยู่ในสหรัฐฯเท่านั้น

โรคที่หายากมีแนวโน้มที่จะซับซ้อนกว่าโรคทั่วไปซึ่งหมายความว่ามีหลายปัจจัยที่รวมกันเพื่อก่อให้เกิดโรค ในกรณีของ P / P ในขณะที่ดูเหมือนว่าจะมีปัจจัยเสี่ยงทางพันธุกรรมวิธีการเหล่านี้ร่วมกันอย่างแปลกประหลาดหรือในการรวมกันและสิ่งที่สภาพแวดล้อม (เช่นอาหารและเงื่อนไขอื่น ๆ ที่มีอยู่) ยังก่อให้เกิดไม่เป็นที่เข้าใจกันดี

ค่อนข้างซับซ้อนโรคที่เป็นตัวแทนของชายแดนที่ดีต่อไปสำหรับนักพัฒนายาเสพติด เมื่อได้รับความช่วยเหลือจากโรคที่ "ง่าย" ทำให้ก้าวย่างยิ่งยวดในการรักษาสภาพเช่นคอเลสเตอรอลสูง "ผลไม้ที่แขวนต่ำ" เหล่านี้เป็นผู้ผลิตยาเสพติดที่ชอบเรียกพวกเขาได้รับการบริโภค นี่เป็นช่วงเวลาของความคิดในการปรับเปลี่ยนกระบวนทัศน์ของผู้ผลิตยาเสพติด

ที่กล่าวว่าค่าใช้จ่ายในการพัฒนายาใหม่มีค่าสูงมากดังนั้น บริษัท ต่างๆจึงต้องตัดสินใจเลือกอย่างชาญฉลาด ถ้าเราคำนวณปริมาณที่ บริษัท ด้านเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาเป็นประจำทุกปีและเปรียบเทียบกับจำนวนยาที่อนุมัติโดย FDA ในแต่ละปีค่าใช้จ่ายต่อยาที่ประสบความสำเร็จจะอยู่ที่ประมาณ $ 1.2 พันล้าน ไม่ใช่เรื่องยากที่จะจินตนาการได้ว่าทำไม บริษัท ที่มุ่งเป้าไปที่การพัฒนายาใหม่ ๆ สนใจมากที่สุดในผู้ที่สามารถชดเชยค่าใช้จ่ายจำนวนมหาศาลเหล่านี้ได้เช่นการพัฒนายาสำหรับภาวะที่พบบ่อยและปัจจัยเสี่ยงต่างๆเช่นโรคเบาหวานและคอเลสเตอรอลสูง เช่นกันเนื่องจากลักษณะที่ซับซ้อนของโรคที่หาได้ยากพวกเขาไม่จำเป็นต้องเป็น "ผลไม้แขวนต่ำ" ที่โรคบางอย่างเป็นตัวแทน

เพื่อจูงใจให้ บริษัท ต่างๆจัดลำดับความสำคัญของยาใหม่ในกรณีที่หายากพวกเขาอาจยื่นขอสถานะของเด็กกำพร้าผ่านองค์การอาหารและยา (FDA) ซึ่งเป็นผลมาจากการผ่านพระราชบัญญัติยาเสพติดของเด็กกำพร้า (ODA) ของ 1983 ด้วยสถานะนี้ยาเสพติดได้รับการยกเว้นตลาดเจ็ดปี การผูกขาดตลาดเป็นสิ่งที่น่าสนใจอย่างยิ่งสำหรับ บริษัท ที่พัฒนายาเสพติดเนื่องจากระยะเวลาการผูกขาดเป็นเวลาเจ็ดปีแตกต่างจากกฎหมายที่บังคับใช้กับยาอื่น ๆ เนื่องจากไม่เริ่มจนกว่ายาจะผ่านการอนุมัติจาก FDA

ODA ถือเป็นความสำเร็จอย่างมาก นับตั้งแต่ก่อตั้งขึ้นมียามากกว่า 400 ที่ได้รับอนุมัติสำหรับโรค XAMPUM ทั้งหมดที่เป็นเด็กกำพร้า รวมทั้งมีรายการยาที่น่าสนใจในรายงาน PhRMA 447 (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf)

แม้ว่ายาแผนปัจจุบัน 452 ทั้งหมดจะไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานของผู้ป่วย แต่นี่เป็นกิจกรรมที่ต้องใช้กันอย่างแพร่หลาย การค้นหารายการที่รวมอยู่ในรายงาน PHRMA รวมทั้งการค้นหา clinicaltrials.gov (ซึ่งแสดงการทดลองทางคลินิกทั้งหมดที่กำลังดำเนินการอยู่) แสดงให้เห็นว่ามียาเสพติดจำนวนหนึ่งในการทดสอบสำหรับเงื่อนไขที่เกี่ยวข้องหรือกำกับที่ P / P

มียาเสพติดใหม่ 18 ในระยะที่ I-III ทดลอง (มีสามขั้นตอนของการทดลองทางคลินิกและยาต้องผ่านทั้งหมดของพวกเขาระบุระดับที่เหมาะสมของความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพความหมายประสิทธิผลในการรักษาสภาพ) ที่ระบุไว้สำหรับความผิดปกติ autoimmune

ยาตัวใหม่ไม่ได้เป็นแหล่งเฉพาะในการรักษาโรค อีกแหล่งหนึ่งคือการใช้ยาที่มีอยู่ซึ่งพัฒนาขึ้นเพื่ออาการอื่น เป็นเช่นนี้กับRituxan® (rituximab) ซึ่งได้รับการพัฒนาขึ้นสำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด Non-Hodgkin's lymphoma ในโรคนั้นเซลล์ B ของระบบภูมิคุ้มกันที่มีเครื่องหมายเรียกว่า CD20 (เช่นชื่อ CD20 + B cells) ได้หายไป

เนื่องจากเครื่องหมาย P / P เป็นเครื่องหมายการค้านี้ทำให้Rituxan®ใช้ 'off-label' สำหรับ P / P เป็นยาที่ใช้แอนติบอดีซึ่งจำเป็นต้องฉีดเข้าไปในผู้ป่วย โดยทั่วไปยาใด ๆ ที่ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งระบบภูมิคุ้มกัน (immunosuppressant) เป็นผู้ที่มีศักยภาพในการรักษาสภาพภูมิคุ้มกันแบบอัตโนมัติรวมทั้ง P / P CellCept® (mycophenolate mofetil) ซึ่งเป็นยาต้านภูมิคุ้มกันชนิดอื่นที่พัฒนาขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายเพื่อช่วยป้องกันการปฏิเสธอวัยวะต่าง ๆ ของร่างกายเมื่อเร็ว ๆ นี้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ใน P / P

นอกเหนือจากค่าใช้จ่ายในการพัฒนายาใหม่ ๆ บริษัท ที่แสวงหาการรักษาโรคเด็กกำพร้ายังมีปัญหาในการหาผู้ป่วยที่เข้าร่วมโครงการด้วย แท้จริงแล้วผู้ป่วยมักกระจายไปทางภูมิศาสตร์และอาจรวมถึงเด็กเล็กด้วย แพทย์และผู้ป่วยที่สนใจในการเข้าร่วมการทดลองหรือการได้รับข้อมูลเพิ่มเติมควรเยี่ยมชม clintrials.org

ในชุมชน P / P IPPF ยังเป็นแหล่งข้อมูลที่ดีสำหรับการเรียนรู้เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิก สมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษาทางการแพทย์ของเราเป็นผู้ตรวจสอบการทดลองและอยู่ในฐานข้อมูลผู้ป่วยของเราอาจนำไปสู่ ​​บริษัท ที่ติดต่อคุณเกี่ยวกับการเข้าร่วมการทดลอง

ตัวอย่างเช่นในกลุ่มยาใหม่ที่มุ่งรักษา P / P ยา Novartis กำลังศึกษา VAY736 ซึ่งเป็นยาที่ใช้แอนติบอดีเพื่อทำเครื่องหมาย B อีกตัวหนึ่งเรียกว่า BAFF-R การศึกษาอยู่ในช่วงเริ่มต้นและควรจะคัดเลือกผู้ป่วยเร็ว ๆ นี้

เวลาที่สุกงอมสำหรับการพัฒนายาใหม่สำหรับโรคที่ซับซ้อนเด็กกำพร้า การเพิ่มขึ้นของยาใหม่ในช่วง 30 ปีแรกนับตั้งแต่ ODA ควรเร่งรีบเนื่องจากผลไม้แขวนต่ำที่มีอยู่สำหรับ บริษัท ที่พัฒนายาใหม่ ๆ

การศึกษาใหม่ในหนูที่นักวิจัยได้ทำซ้ำเซลล์ภูมิคุ้มกันที่หาได้ยากในห้องแล็บและส่งข้อมูลกลับเข้าไปในร่างกายทำให้เกิดความหวังในการรักษาโรค autoimmune ที่รุนแรงเช่นโรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อมและโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์

นักวิจัยจากศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยดุ๊กในสหรัฐอเมริกาเขียนเกี่ยวกับงานวิจัยของพวกเขาเกี่ยวกับเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่งในบทความที่ตีพิมพ์เผยแพร่ทางออนไลน์ ธรรมชาติ ช่วงวันหยุด.

เซลล์ B

เซลล์ B เป็นเซลล์ภูมิคุ้มกันที่สร้างสารแอนติบอดีเพื่อโจมตีเชื้อโรคที่ไม่พึงประสงค์เช่นแบคทีเรียและไวรัส

ประเภทที่นักวิจัยศึกษานี้เน้นที่เป็นที่รู้จักกันในชื่อ B cells หรือ B10 หลังจาก interleukin-10 (IL-10) ซึ่งเป็นโปรตีนที่เซลล์ใช้ในการส่งสัญญาณ

เซลล์ B10 ช่วยควบคุมการตอบสนองภูมิคุ้มกันและลดความผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกันซึ่งเป็นที่ที่ระบบภูมิคุ้มกันโจมตีเนื้อเยื่อที่มีสุขภาพดีของร่างกายเหมือนกับเป็นเชื้อโรคที่ไม่พึงประสงค์

แม้ว่าแบคทีเรีย B10 จะมีบทบาทสำคัญในการควบคุมการอักเสบ แต่ก็มีข้อ จำกัด ในการตอบสนองของภูมิคุ้มกันในช่วงปกติ แผลอักเสบจึงหลีกเลี่ยงความเสียหายต่อเนื้อเยื่อที่มีสุขภาพดี

การควบคุมการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันเป็นกระบวนการที่มีการควบคุมอย่างมาก

Thomas F. Tedder เป็นศาสตราจารย์ด้านภูมิคุ้มกันที่ Duke เขากล่าวในแถลงการณ์ว่าเราเพิ่งเริ่มทำความเข้าใจเซลล์ B10 ที่ค้นพบเมื่อเร็ว ๆ นี้

เขากล่าวว่าเซลล์ B เหล่านี้เป็นสิ่งที่มีความสำคัญเนื่องจากพวกเขา "ตรวจสอบให้แน่ใจว่าการตอบสนองภูมิคุ้มกันไม่เกิดขึ้นส่งผลให้เกิดภูมิคุ้มกันหรือพยาธิสภาพ"

"การศึกษาครั้งนี้แสดงให้เห็นเป็นครั้งแรกว่ามีกระบวนการที่มีการควบคุมอย่างมากซึ่งจะกำหนดเวลาและสถานที่ที่เซลล์เหล่านี้ผลิต IL-10" เขากล่าวเสริม

สิ่งที่พวกเขาทำ

สำหรับการศึกษาของพวกเขา Tedder และเพื่อนร่วมงานใช้หนูเพื่อศึกษาว่าเซลล์ B10 ผลิต IL-10 อย่างไร สำหรับการผลิตของ IL-10 เซลล์ B10 ต้องมีปฏิสัมพันธ์กับเซลล์ T ซึ่งเกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนระบบภูมิคุ้มกัน

พบว่าเซลล์ B10 ตอบสนองกับแอนติเจนบางชนิดเท่านั้น. พวกเขาพบว่าการเชื่อมโยงกับแอนติเจนเหล่านี้ทำให้เซลล์ B10 ปิดเซลล์ T บางเซลล์ (เมื่อพวกเขาเจอแอนติเจนตัวเดียวกัน) นี้จะหยุดระบบภูมิคุ้มกันจากการทำร้ายเนื้อเยื่อที่มีสุขภาพดี

นี่เป็นข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับการทำงานของเซลล์ B10 ที่กระตุ้นให้นักวิจัยสามารถดูว่าพวกเขาสามารถดำเนินการต่อไปได้หรือไม่ถ้ามีโอกาสที่จะใช้กลไกการควบคุมเซลล์เพื่อควบคุมการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันโดยเฉพาะอย่างยิ่งในแง่ของ autoimmunity?

การทำซ้ำตัวเลขขนาดใหญ่นอกร่างกาย

เซลล์ B10 ไม่ธรรมดา แต่หายากมาก ดังนั้นเทดเดอร์และเพื่อนร่วมงานจึงต้องหาวิธีที่จะทำให้ร่างกายของพวกเขาพร้อม

พวกเขาพบวิธีที่จะแยกเซลล์ B10 โดยไม่ทำลายความสามารถในการควบคุมการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกัน และพวกเขาพบวิธีที่จะทำซ้ำพวกเขาในจำนวนมากเช่น Tedder อธิบาย:

"ปกติเซลล์ B มักจะตายเร็วเมื่อเพาะเลี้ยง แต่เราได้เรียนรู้วิธีขยายจำนวนโดยประมาณ 25,000 เท่า"

"อย่างไรก็ตามเซลล์ B10 ที่หาได้ยากในวัฒนธรรมนี้มีจำนวนเพิ่มขึ้นถึงสี่ล้านเท่าซึ่งเป็นที่น่าทึ่ง ตอนนี้เราสามารถใช้เซลล์ B10 จากเมาส์ตัวหนึ่งและเพิ่มเชื้อเหล่านี้ในวัฒนธรรมได้มากกว่าเก้าวันเพื่อให้เราสามารถรักษาหนู 8,000 ด้วยโรคภูมิต้านตนเองได้อย่างมีประสิทธิภาพ "เขากล่าวเสริม

ที่มีอิทธิพลต่อ Autoimmunity

ขั้นตอนต่อไปคือการทดลองเซลล์ B10 ใหม่: พวกเขาสามารถมีอิทธิพลต่อ autoimmunity อย่างเพียงพอเพื่อส่งผลต่ออาการของโรคหรือไม่?

พวกเขาพบว่าเมื่อพวกเขานำเซลล์ B10 จำนวนน้อยไปผลิตเป็นหนูที่มีโรคคล้ายกับเส้นโลหิตตีบหลายเส้นอาการของพวกเขาลดลงอย่างมาก

"เซลล์ B10 จะปิดเพียงสิ่งที่พวกเขาถูกตั้งโปรแกรมให้ปิด" อธิบาย Tedder

ถ้าคุณมี โรคไขข้ออักเสบคุณจะต้องการเซลล์ที่จะไปเฉพาะหลังโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ของคุณ "เขากล่าวเสริม

ผลกระทบ

เขาและเพื่อนร่วมงานของเขาแนะนำว่าการทำงานของพวกเขาแสดงให้เห็นว่ามีศักยภาพในการกำจัดเซลล์ควบคุมทำซ้ำในล้านของพวกเขาและนำพวกเขากลับมาในร่างกายของคนที่มีโรคภูมิต้านตนเองและจะมีประสิทธิภาพ "ปิดโรค" ตามที่ Tedder อธิบาย มัน:

"นอกจากนี้ยังอาจทำให้เกิดการปฏิเสธอวัยวะที่ปลูกถ่าย" เขากล่าวเสริม

นักวิจัยเรียกร้องให้ศึกษาเพิ่มเติมเพื่อเรียนรู้วิธีการทำซ้ำเซลล์ B10 ของมนุษย์และหาวิธีที่พวกเขาทำงานในมนุษย์

Tedder อธิบายว่าโรค autoimmune เป็นเรื่องที่ซับซ้อนดังนั้นการรักษาแบบเดี่ยวที่มีเป้าหมายหลายโรคโดยไม่ก่อให้เกิดภาวะภูมิคุ้มกันไม่ง่าย Tedder อธิบาย

"ที่นี่เราหวังที่จะใช้สิ่งที่แม่ธรรมชาติได้สร้างขึ้นแล้วปรับปรุงโดยการขยายเซลล์ออกไปนอกร่างกายแล้วนำกลับมาปล่อยให้ Mother Nature กลับมาทำงานอีกครั้ง" เขาบอกว่า

เงินบริจาคจากสถาบันสุขภาพแห่งชาติมูลนิธิโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองและแผนกการวิจัยในช่องปากหัวใจและหลอดเลือดแห่งชาติ NIH ช่วยจ่ายค่าเล่าเรียน

บทความจาก: http://www.medicalnewstoday.com/articles/251507.php

เขียนโดย Catharine Paddock PhD
ลิขสิทธิ์: ข่าวการแพทย์วันนี้

Pemphigus vulgaris (PV) เป็นโรคภูมิต้านตนเองที่ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายสร้างภูมิคุ้มกันให้กับโปรตีนสองชนิดคือ desmogleins DSG1 และ DSG3 ซึ่งช่วยรักษาความสมบูรณ์ของผิว การโจมตีด้วยภูมิคุ้มกันทำให้เกิดแผลพุพองที่ผิวหนังและเยื่อเมือกที่อาจทำให้เกิดการติดเชื้อ การบำบัดในปัจจุบันมุ่งไปสู่การปราบปรามระบบภูมิคุ้มกันทั้งหมด แต่ปัญหานี้เป็นปัญหาที่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงมากมายและทำให้ผู้ป่วยเสี่ยงต่อการติดเชื้อ

นักวิจัยจากสถาบันการวิจัยด้านชีวเวชศาสตร์ใน Bellinzona ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ได้ระบุส่วนของ DSG1 และ DSG3 ที่กำหนดเป้าหมายโดย antibodies ในการศึกษาซึ่งตีพิมพ์ในวารสาร Journal of Clinical Investigation Antonio Lanzavecchia และเพื่อนร่วมงานได้รวบรวมเซลล์ภูมิคุ้มกันจากผู้ป่วยมะเร็งปอดและแยกแอนติบอดีเพื่อตรวจหาเชื้อที่มีส่วนร่วมใน PV จากการศึกษาแอนติบอดีพวกเขาสามารถระบุขอบเขตของ DSG3 ซึ่งเป็นเป้าหมายหลักของระบบภูมิคุ้มกัน การค้นพบนี้สามารถช่วยในการวินิจฉัยและรักษา PV ได้

บทความเต็มรูปแบบได้ที่: http://www.medicalnewstoday.com/releases/249883.php