Tag Archives: pemphigus vulgaris

IPPF รู้สึกตื่นเต้นที่จะประกาศว่า Ellen Levine ผู้สอนการศึกษาผู้ป่วย IPPF และผู้ป่วย pemphigus vulgaris (PV) ได้รับรางวัลการบริการชุมชนดีนของ Harvard Medical School Dean สำหรับการทำงานกับ IPPF

โลโก้ของ Genentech

Genentech ประกาศในสัปดาห์นี้ว่าผลบวกจากการศึกษา PEMPHIX ระยะที่ 3 ซึ่งได้รับการสนับสนุนจาก Roche ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของRituxan® (rituximab) เปรียบเทียบกับ mycophenolate mofetil (MMF) ในผู้ใหญ่ที่มีระดับ pemphigus vulgaris ปานกลางถึงรุนแรง

รูปภาพธงชาติสหภาพยุโรป

ในเดือนมีนาคม 15, 2019, Roche ประกาศว่าคณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติMabThera® (rituximab) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีระดับ pemphigus vulgaris ปานกลางถึงรุนแรงซึ่งเป็นอาการที่พบได้ยากจากการพองตัวของผิวหนังและ / หรือเยื่อเมือก . แผลพุพองที่กว้างขวางอาจนำไปสู่การสูญเสียของเหลวที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตการติดเชื้อและ / หรือการเสียชีวิต

ในเดือนมีนาคม 2, 2019, ปรินชิเปียไบโอฟาร์มาอิงค์ (Nasdaq: PRNB) ซึ่งเป็น บริษัท เวชภัณฑ์ด้านเวชภัณฑ์ขั้นปลายซึ่งอุทิศตัวเพื่อนำเสนอการบำบัดรักษาช่องปากที่เปลี่ยนแปลงสู่ผู้ป่วยที่มีความต้องการด้านการแพทย์ การศึกษา PV สำหรับ PRN2 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการวิจัยล่าสุด: โครงการทดลองทางคลินิกที่ American Academy of Dermatology (AAD) การประชุมประจำปีที่ Washington DC

รูปภาพของเซลล์

ในเดือนกุมภาพันธ์ 22, 2019, ปรินชิเปียไบโอฟาร์มาอิงค์ (Nasdaq: PRNB) บริษัท เวชภัณฑ์ด้านเวชภัณฑ์ขั้นปลายเพื่อนำเสนอการบำบัดรักษาช่องปากที่เปลี่ยนแปลงได้ให้กับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่แน่นอน ที่การวิจัยล่าสุดในระหว่างการประชุมประจำปี 2019 American Academy of Dermatology ในกรุงวอชิงตันดีซี

ห้องปฏิบัติการของเราทำการวิจัยโรค autoantibody-mediated ที่หายากและอ่อนแอซึ่งเรียกว่า pemphigus vulgaris ซึ่งระบบภูมิคุ้มกันสร้างแอนติบอดีต่อต้าน desmogleins ซึ่งเป็นโปรตีนที่รับผิดชอบในการจับเซลล์ผิวไว้

รูปภาพของเซลล์

บริษัท Principia Biopharma อิงค์ (Nasdaq: PRNB) ซึ่งเป็น บริษัท ด้านชีวเภสัชกรรมขั้นตอนทางคลินิกที่อุทิศตนเพื่อนำเสนอวิธีการรักษาด้วยปากเปล่าให้แก่ผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญในระบบวิทยาภูมิคุ้มกันและวิทยาวิทยาประกาศในวันนี้ข้อมูลยอดนิยมเชิงบวกจากการทดลองใช้ Phase 2 แบบเปิด ของ PRN1008 ในผู้ป่วย pemphigus (รวมทั้ง pemphigus vulgaris (PV) และ pemphigus foliaceus (PF)) และการเริ่มทดลองใช้ PRN3 Phase 1008 ใน pemphigus

โลโก้ FDA

ในวันพฤหัสบดีที่ 6 มิถุนายนที่ผ่านมาองค์การอาหารและยาอนุมัติให้ Rituxan สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี pemphigus vulgaris (ปานกลางถึงรุนแรง) (PV) Rituxan เป็นยาชีวภาพตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ PV และเป็นครั้งแรกที่มีความก้าวหน้าในการรักษา PV ในรอบกว่า 7 ปี

Syntimmune เพิ่งประกาศผลเบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดสอบการพิสูจน์เอกลักษณ์ของ SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยโรคพุทราและผู้ที่เป็นพยาธิใบไม้ เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นสำหรับ IPPF ในการแลกเปลี่ยนข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจาก Syntimmune สามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

Syntimmune, Inc. ซึ่งเป็น บริษัท ด้านเทคโนโลยีชีวภาพด้านคลินิกที่พัฒนายารักษาโรคแอนติบอดี้ที่กำหนดเป้าหมาย FcRn ประกาศในวันนี้ว่าเป็นผลมาจากการทดลอง SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยที่มีพุทราฝิ่นและพัมเฟิคัส foliaceus ข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกของ SYNT001 โดยมีความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาได้ดีคล้ายคลึงกับที่ได้จากการศึกษา Phase 1a

Donna Culton, MD, Ph.D. , ผู้ช่วยศาสตราจารย์จากมหาวิทยาลัย University of Pennsylvania กล่าวว่า "ยังคงมีความต้องการที่ชัดเจนในการรักษาที่ปลอดภัยและรวดเร็วสำหรับผู้ป่วยโรคโปลิโอที่มีอาการรุนแรงและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรค" โรงเรียนแพทย์แห่ง North Carolina Culton นำเสนอผลเบื้องต้นของการศึกษา Phase 1b ในงานประชุม International Dermatology สืบสวนที่จัดขึ้นในเดือนพฤษภาคม 16-19, 2018 ใน Orlando, FL Culton กล่าวว่าข้อมูลเบื้องต้นเหล่านี้แสดงถึงความปลอดภัยรวมถึงการลดคะแนน PDAI และการลดระดับ IgG ลงได้อย่างรวดเร็วด้วยการรักษา SYNT001 ซึ่งสนับสนุนการศึกษาเพิ่มเติมของยานี้ว่าเป็นตัวเลือกใหม่ในการรักษา

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Syntimmune รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมที่นี่

ภาพของ anitgenGenentech เพิ่งประกาศการตัดสินใจของ FDA ที่สำคัญซึ่งอาจส่งผลต่อตัวเลือกการรักษาในอนาคตสำหรับ pemphigus ที่นี่ที่ IPPF เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเราแบ่งปันข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจากเจเนนเทคสามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตใบอนุญาต Biologics Supplemental Biolics License (sBLA) ของ Genentech และได้รับ Priority Review สำหรับการใช้Rituxan® (rituximab) ในการรักษา pemphigus vulgaris (PV) ปีที่ผ่านมาองค์การอาหารและยา (FDA) ได้แต่งตั้ง บริษัท Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Designation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV

Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าวว่า "เรามุ่งมั่นที่จะพัฒนายาสำหรับโรคที่หายากและมีตัวเลือกการรักษาที่ จำกัด เช่น Pemphigus vulgaris เราหวังว่าจะยังคงทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาเพื่อหวังว่าจะให้การรักษาใหม่สำหรับโรคที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ "

การส่ง sBLA ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งทำการประเมิน Rituxan ร่วมกับยา corticosteroid (CS) ที่ลดลงเมื่อเทียบกับขนาดมาตรฐานของ CS ในคนไข้เป็นอันดับแรกในผู้ป่วย ได้รับการวินิจฉัยใหม่ pemphigus ปานกลางถึงรุนแรง ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่ายา Rituxan ช่วยให้อัตราการบวมพังผืดเพิ่มขึ้นอย่างมากและการเร้าใจและ / หรือเลิกใช้ยา CS ผลการค้นหาเหล่านี้เผยแพร่ใน The Lancet ในเดือนมีนาคม 2017 Genentech กำลังดำเนินการศึกษา Phase III ใน PV อีกครั้งซึ่งกำลังประเมิน Rituxan บวกกับสูตรลดลงของ CS เทียบกับ Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589)

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Genentech รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมและข้อมูลอ้างอิงที่นี่