Tag Archives: pemphigus vulgaris

โลโก้ FDA

ในวันพฤหัสบดีที่ 6 มิถุนายนที่ผ่านมาองค์การอาหารและยาอนุมัติให้ Rituxan สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี pemphigus vulgaris (ปานกลางถึงรุนแรง) (PV) Rituxan เป็นยาชีวภาพตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ PV และเป็นครั้งแรกที่มีความก้าวหน้าในการรักษา PV ในรอบกว่า 7 ปี

Syntimmune เพิ่งประกาศผลเบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดสอบการพิสูจน์เอกลักษณ์ของ SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยโรคพุทราและผู้ที่เป็นพยาธิใบไม้ เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นสำหรับ IPPF ในการแลกเปลี่ยนข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจาก Syntimmune สามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

Syntimmune, Inc. ซึ่งเป็น บริษัท ด้านเทคโนโลยีชีวภาพด้านคลินิกที่พัฒนายารักษาโรคแอนติบอดี้ที่กำหนดเป้าหมาย FcRn ประกาศในวันนี้ว่าเป็นผลมาจากการทดลอง SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยที่มีพุทราฝิ่นและพัมเฟิคัส foliaceus ข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกของ SYNT001 โดยมีความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาได้ดีคล้ายคลึงกับที่ได้จากการศึกษา Phase 1a

Donna Culton, MD, Ph.D. , ผู้ช่วยศาสตราจารย์จากมหาวิทยาลัย University of Pennsylvania กล่าวว่า "ยังคงมีความต้องการที่ชัดเจนในการรักษาที่ปลอดภัยและรวดเร็วสำหรับผู้ป่วยโรคโปลิโอที่มีอาการรุนแรงและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรค" โรงเรียนแพทย์แห่ง North Carolina Culton นำเสนอผลเบื้องต้นของการศึกษา Phase 1b ในงานประชุม International Dermatology สืบสวนที่จัดขึ้นในเดือนพฤษภาคม 16-19, 2018 ใน Orlando, FL Culton กล่าวว่าข้อมูลเบื้องต้นเหล่านี้แสดงถึงความปลอดภัยรวมถึงการลดคะแนน PDAI และการลดระดับ IgG ลงได้อย่างรวดเร็วด้วยการรักษา SYNT001 ซึ่งสนับสนุนการศึกษาเพิ่มเติมของยานี้ว่าเป็นตัวเลือกใหม่ในการรักษา

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Syntimmune รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมที่นี่

ภาพของ anitgenGenentech เพิ่งประกาศการตัดสินใจของ FDA ที่สำคัญซึ่งอาจส่งผลต่อตัวเลือกการรักษาในอนาคตสำหรับ pemphigus ที่นี่ที่ IPPF เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเราแบ่งปันข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจากเจเนนเทคสามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตใบอนุญาต Biologics Supplemental Biolics License (sBLA) ของ Genentech และได้รับ Priority Review สำหรับการใช้Rituxan® (rituximab) ในการรักษา pemphigus vulgaris (PV) ปีที่ผ่านมาองค์การอาหารและยา (FDA) ได้แต่งตั้ง บริษัท Breakthrough Therapy Designation และ Orphan Drug Designation ให้แก่ Rituxan เพื่อรักษา PV

Sandra Horning, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกกล่าวว่า "เรามุ่งมั่นที่จะพัฒนายาสำหรับโรคที่หายากและมีตัวเลือกการรักษาที่ จำกัด เช่น Pemphigus vulgaris เราหวังว่าจะยังคงทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาเพื่อหวังว่าจะให้การรักษาใหม่สำหรับโรคที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ "

การส่ง sBLA ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มโดย Roche ที่ดำเนินการในประเทศฝรั่งเศสซึ่งทำการประเมิน Rituxan ร่วมกับยา corticosteroid (CS) ที่ลดลงเมื่อเทียบกับขนาดมาตรฐานของ CS ในคนไข้เป็นอันดับแรกในผู้ป่วย ได้รับการวินิจฉัยใหม่ pemphigus ปานกลางถึงรุนแรง ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่ายา Rituxan ช่วยให้อัตราการบวมพังผืดเพิ่มขึ้นอย่างมากและการเร้าใจและ / หรือเลิกใช้ยา CS ผลการค้นหาเหล่านี้เผยแพร่ใน The Lancet ในเดือนมีนาคม 2017 Genentech กำลังดำเนินการศึกษา Phase III ใน PV อีกครั้งซึ่งกำลังประเมิน Rituxan บวกกับสูตรลดลงของ CS เทียบกับ Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589)

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Genentech รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมและข้อมูลอ้างอิงที่นี่

ในเดือนมกราคม 2013 สามีของฉันได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งต่อมลูกหมาก โชคดีที่หลังการผ่าตัดเขาเป็นมะเร็ง แต่ในเดือนพฤษภาคม 2015 โลกทั้งโลกของเราดูเหมือนจะพลิกกลับเมื่อกลับบ้านด้วยอาการเจ็บที่ผิดปกติในปากของเขา กลัวมะเร็งได้กลับ Tony ไปหาหมอประจำครอบครัวของเราและถูกส่งไปยังศัลยแพทย์ช่องปากเพื่อทำการ biopsy ทันที เขามีผลภายในไม่กี่วัน แต่การแพร่ระบาดแพร่กระจายอย่างรวดเร็วเช่นไฟป่า

ปีที่ผ่านมากำลังสร้างขึ้นเพื่อเป็นปีที่สำคัญมาก ฉันเพิ่งได้รับปริญญาด้านการสื่อสารมวลชนและได้ย้ายไปเรียนที่มหาวิทยาลัยสี่ปีในฤดูใบไม้ร่วงเพื่อติดตาม BA ของฉันจากนั้นฉันได้เปลี่ยน 21 ในเดือนกุมภาพันธ์และรอคอยที่จะได้ลิ้มลองทุกสิ่งที่น่าตื่นเต้นวัยหนุ่มสาว มีให้ ในช่วงเดือนเดียวกันนี้ทุกอย่างเปลี่ยนไป

การทำงานของ IPPF เป็นสิ่งที่ฉันสนใจในการทำมาประมาณห้าปีเนื่องจาก pemphigus vulgaris ของฉันได้รับการควบคุมแล้ว ฉันรู้จากการติดต่อครั้งแรกกับมูลนิธิว่าเป็นกลุ่มคนที่น่าตื่นตาตื่นใจ ฉันภูมิใจในวิธีที่ชุมชนของเราดึงกันและชุมนุมกันและกัน มันน่าพิศวงว่าเราจริงใจดูแลเกี่ยวกับอีกคนหนึ่ง

ในฐานะผู้ให้ความรู้ด้านผู้ป่วยสำหรับ IPPF ฉันมีโอกาสที่ยอดเยี่ยมในการเดินทางไปทั่วโรงเรียนทันตแพทย์ต่างๆและให้การบรรยายเกี่ยวกับการเดินทางของฉันกับ pemphigus vulgaris (PV) เป็นการเพิ่มขีดความสามารถในการมีคนนับร้อยคนที่ฟังเรื่องราวของฉันพร้อมกัน แต่สิ่งสำคัญก็คือผู้ชมเกี่ยวข้องกับฉัน ฉันเป็นคนไม่ใช่แค่ผู้ป่วย

ในขณะที่คุณกำลังพบแพทย์ผิวหนังที่ผ่านการรับรองว่ากำลังรักษาคุณด้วย Pemphigus Vulgaris, Bullous Pemphigoid, Pemphigus Foliaceus, Mucous Membrane Pemphigoid เป็นต้นคุณอาจเห็นทันตแพทย์ของคุณเอง OB / GYN, internist, จักษุแพทย์หรือหู / จมูก / คอ ผู้เชี่ยวชาญ.

โปรดตรวจสอบให้แน่ใจว่าแพทย์ทุกคนของคุณตระหนักถึงสภาพของคุณและพวกเขาสามารถเข้าถึงแพทย์ผิวหนังของคุณได้ เป็นสิ่งสำคัญที่พวกเขารู้ว่ายาและปริมาณที่คุณใช้สำหรับยาแต่ละชนิด

แพทย์ทุกคนของคุณจำเป็นต้องสามารถสื่อสารกับคนอื่นได้หากจำเป็น ทิ้งไว้ในที่มืดจะทำให้คุณเสียเปรียบ นอกจากนี้ถ้าคุณกำลังจะกำหนดเวลาสำหรับงานทันตกรรมที่สำคัญใด ๆ ให้คำแนะนำแพทย์ผิวหนังของคุณ ขึ้นอยู่กับขั้นตอนการใช้ยาของคุณอาจได้รับการปรับปรุงก่อนหน้านี้สักสองสามวันและเพื่อป้องกันไม่ให้มีการลุกเป็นไฟ

จำเมื่อคุณต้องการเราเราอยู่ในมุมของคุณ!

Pemphigus vulgaris (PV) เป็นกระบวนทัศน์ของโรค autoimmune ที่มีผลต่อการยึดเกาะระหว่างเซลล์ กลไกที่นำไปสู่การแยกเซลล์เซลล์ (acantholysis) มีผลกระทบในการรักษาที่สำคัญและกำลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบข้อเท็จจริงที่สำคัญ ส่วนแรกของการทบทวนนี้มุ่งเน้นไปที่มุมมองแบบคลาสสิกเกี่ยวกับพยาธิสภาพของ PV ซึ่งถูกควบคุมโดยโมเลกุลของเซลล์ยึดติดของ desmosome คือ desmogleins (Dsgs) การโคลนนิ่งของยีน DSG3 การสร้างหนู DSG3 รุ่นใหม่และการแยกตัวของ monoclonal anti-Dsg3 IgG ช่วยในการชี้แจงกลไกการก่อโรคของ PV ซึ่งขึ้นอยู่กับชะตากรรมของโมเลกุล desmosomal ซึ่งรวมถึงการรบกวนของเครือข่าย desmosomal ที่ระดับการถอดรหัสการแปลและปฏิสัมพันธ์การเปิดใช้งาน kinase การย่อยสลายด้วยโปรตีนที่เป็นสื่อกลางและการยึดเกาะ จากการใช้โมเดล PV การวิจัยเชิง translative ช่วยให้โครงสร้างพื้นฐานฟังก์ชันและพลศาสตร์ของแอสเซมบลีของ desmosomal cadherins ความพยายามร่วมกันของการวิจัยขั้นพื้นฐานและประยุกต์ทำให้มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทำความเข้าใจเกี่ยวกับการยึดติดของหนังกำพร้าและช่วยตัดตอนตำนานเก่า ๆ เกี่ยวกับบทบาทที่ไม่เหมือนใครที่คาดคะเนของ desmogleins ในกลไกการหลุดเซลล์เซลล์ใน PV

จาก: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

มีรายงานจำนวน จำกัด ที่ระบุถึงบทบาทของอัลลีลชั้นหนึ่งในแอนติบอดีของเม็ดเลือดขาว (HLA) ในพัมเฟอริคัส vulgaris การศึกษาครั้งนี้ได้รับการออกแบบเพื่อเน้นความสัมพันธ์ของ alleles HLA class I กับ pemphigus vulgaris ในอิหร่าน ผู้ป่วยที่เป็นพาหะนำโรค pemphigus vulgaris จำนวนห้าสิบคนได้รับการวินิจฉัยโดยอาศัยผลการตรวจทางคลินิกลักษณะทางเนื้อเยื่อและผลการตรวจ immunofluorescence โดยตรง กลุ่มควบคุมประกอบไปด้วย 50 คนที่มีสุขภาพดีอายุและเพศเดียวกัน การพิมพ์ HLA ของคลาส I (A, B และ C alleles) ได้ดำเนินการโดยใช้ปฏิกิริยาลูกโซ่พอลิเมอร์โดยใช้วิธีไพรเมอร์ตามลำดับ การศึกษานี้แสดงให้เห็นความถี่สูงขึ้นของ HLA-B * 44: 02 (P = 0.007), -C * 04: 01 (P < 0.001), -C * 15: 02 (P < 0.001) และ -C * 16: 01 (P = 0.027) ในกลุ่มผู้ป่วยเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมขณะที่ความถี่ของ HLA-C * 06: 02 (P < 0.001) และ -C * 18: 01 (P = 0.008) ในคนไข้ที่เป็นพาหะนำโรค pemphigus vulgaris ต่ำกว่ากลุ่มควบคุมอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ เกี่ยวกับความไม่สมดุลระหว่างการเชื่อมโยงระหว่างอัลลีล HLA class I, HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 haplotype (4% vs. 0%P = 0.04: 26, -B * 01, -C * 38: 12 haplotype (03% เทียบกับ 0%, 6) P = 0.01) เป็นตัวบ่งชี้ว่าเป็นตัวป้องกัน สรุปได้ว่า HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 alleles และ HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: haplotype 02 เป็นปัจจัยความไวในการพัฒนา pemphigus vulgaris ในประชากรอิหร่านขณะที่ HLA-C * 06: 02, -C * 18: 01 alleles และ HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: haplotype 03 อาจถือได้ว่าเป็น allel ป้องกัน

บทความเต็มได้ที่นี่: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04