Tag Archives: ยาเสพติด

Syntimmune เพิ่งประกาศผลเบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดสอบการพิสูจน์เอกลักษณ์ของ SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยโรคพุทราและผู้ที่เป็นพยาธิใบไม้ เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นสำหรับ IPPF ในการแลกเปลี่ยนข่าวดีเกี่ยวกับการวิจัยและการรักษา ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มจาก Syntimmune สามารถพบได้ ได้ที่นี่. ต่อไปนี้เป็นข้อความที่ตัดตอนมา:

Syntimmune, Inc. ซึ่งเป็น บริษัท ด้านเทคโนโลยีชีวภาพด้านคลินิกที่พัฒนายารักษาโรคแอนติบอดี้ที่กำหนดเป้าหมาย FcRn ประกาศในวันนี้ว่าเป็นผลมาจากการทดลอง SYNT1 ระยะที่ 001b ของผู้ป่วยที่มีพุทราฝิ่นและพัมเฟิคัส foliaceus ข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกของ SYNT001 โดยมีความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาได้ดีคล้ายคลึงกับที่ได้จากการศึกษา Phase 1a

Donna Culton, MD, Ph.D. , ผู้ช่วยศาสตราจารย์จากมหาวิทยาลัย University of Pennsylvania กล่าวว่า "ยังคงมีความต้องการที่ชัดเจนในการรักษาที่ปลอดภัยและรวดเร็วสำหรับผู้ป่วยโรคโปลิโอที่มีอาการรุนแรงและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรค" โรงเรียนแพทย์แห่ง North Carolina Culton นำเสนอผลเบื้องต้นของการศึกษา Phase 1b ในงานประชุม International Dermatology สืบสวนที่จัดขึ้นในเดือนพฤษภาคม 16-19, 2018 ใน Orlando, FL Culton กล่าวว่าข้อมูลเบื้องต้นเหล่านี้แสดงถึงความปลอดภัยรวมถึงการลดคะแนน PDAI และการลดระดับ IgG ลงได้อย่างรวดเร็วด้วยการรักษา SYNT001 ซึ่งสนับสนุนการศึกษาเพิ่มเติมของยานี้ว่าเป็นตัวเลือกใหม่ในการรักษา

อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ของ Syntimmune รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมที่นี่

664715_11160870 ยารายงานจากเภสัชกรรมและผู้ผลิตแห่งอเมริกา (PhRMA) ซึ่งเป็นกลุ่ม บริษัท ด้านเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพของ 36 ในสหรัฐกล่าวว่าโรคที่หายากซึ่งรวมถึงความผิดปกติของภูมิต้านทานผิดปกติหลายชนิดได้รับความสนใจจากผู้ผลิตยาเสพติดมากขึ้น ใน 2012 คนเดียวยาเสพติด 13 สำหรับเด็กกำพร้า ("orphan drugs") ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ประมาณ 452 ยาและวัคซีนอยู่ในการพัฒนาสำหรับเกือบ 7,000 เด็กกำพร้าโรคทั่วโลก

โรคเด็กกำพร้าหมายถึงโรคที่มีผู้ป่วยน้อยกว่า 200,000 อย่างไรก็ตามโดยรวมแล้วในโรคเด็กกำพร้าเกือบสิบราย 7,000 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาหรือประมาณ 30% ของประชากรได้รับผลกระทบจากเด็กกำพร้า โรค pemphigus และ pemphigoid (P / P) ถือเป็นโรค "ultra-orphan" เพราะมีน้อยมาก คาดว่าในแต่ละปีจะมีเพียงแค่รายเดียวของ P / P 10 รายใหม่เท่านั้นโดยมีเพียงไม่กี่พันคนที่อยู่ในสหรัฐฯเท่านั้น

โรคที่หายากมีแนวโน้มที่จะซับซ้อนกว่าโรคทั่วไปซึ่งหมายความว่ามีหลายปัจจัยที่รวมกันเพื่อก่อให้เกิดโรค ในกรณีของ P / P ในขณะที่ดูเหมือนว่าจะมีปัจจัยเสี่ยงทางพันธุกรรมวิธีการเหล่านี้ร่วมกันอย่างแปลกประหลาดหรือในการรวมกันและสิ่งที่สภาพแวดล้อม (เช่นอาหารและเงื่อนไขอื่น ๆ ที่มีอยู่) ยังก่อให้เกิดไม่เป็นที่เข้าใจกันดี

ค่อนข้างซับซ้อนโรคที่เป็นตัวแทนของชายแดนที่ดีต่อไปสำหรับนักพัฒนายาเสพติด เมื่อได้รับความช่วยเหลือจากโรคที่ "ง่าย" ทำให้ก้าวย่างยิ่งยวดในการรักษาสภาพเช่นคอเลสเตอรอลสูง "ผลไม้ที่แขวนต่ำ" เหล่านี้เป็นผู้ผลิตยาเสพติดที่ชอบเรียกพวกเขาได้รับการบริโภค นี่เป็นช่วงเวลาของความคิดในการปรับเปลี่ยนกระบวนทัศน์ของผู้ผลิตยาเสพติด

ที่กล่าวว่าค่าใช้จ่ายในการพัฒนายาใหม่มีค่าสูงมากดังนั้น บริษัท ต่างๆจึงต้องตัดสินใจเลือกอย่างชาญฉลาด ถ้าเราคำนวณปริมาณที่ บริษัท ด้านเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาเป็นประจำทุกปีและเปรียบเทียบกับจำนวนยาที่อนุมัติโดย FDA ในแต่ละปีค่าใช้จ่ายต่อยาที่ประสบความสำเร็จจะอยู่ที่ประมาณ $ 1.2 พันล้าน ไม่ใช่เรื่องยากที่จะจินตนาการได้ว่าทำไม บริษัท ที่มุ่งเป้าไปที่การพัฒนายาใหม่ ๆ สนใจมากที่สุดในผู้ที่สามารถชดเชยค่าใช้จ่ายจำนวนมหาศาลเหล่านี้ได้เช่นการพัฒนายาสำหรับภาวะที่พบบ่อยและปัจจัยเสี่ยงต่างๆเช่นโรคเบาหวานและคอเลสเตอรอลสูง เช่นกันเนื่องจากลักษณะที่ซับซ้อนของโรคที่หาได้ยากพวกเขาไม่จำเป็นต้องเป็น "ผลไม้แขวนต่ำ" ที่โรคบางอย่างเป็นตัวแทน

เพื่อจูงใจให้ บริษัท ต่างๆจัดลำดับความสำคัญของยาใหม่ในกรณีที่หายากพวกเขาอาจยื่นขอสถานะของเด็กกำพร้าผ่านองค์การอาหารและยา (FDA) ซึ่งเป็นผลมาจากการผ่านพระราชบัญญัติยาเสพติดของเด็กกำพร้า (ODA) ของ 1983 ด้วยสถานะนี้ยาเสพติดได้รับการยกเว้นตลาดเจ็ดปี การผูกขาดตลาดเป็นสิ่งที่น่าสนใจอย่างยิ่งสำหรับ บริษัท ที่พัฒนายาเสพติดเนื่องจากระยะเวลาการผูกขาดเป็นเวลาเจ็ดปีแตกต่างจากกฎหมายที่บังคับใช้กับยาอื่น ๆ เนื่องจากไม่เริ่มจนกว่ายาจะผ่านการอนุมัติจาก FDA

ODA ถือเป็นความสำเร็จอย่างมาก นับตั้งแต่ก่อตั้งขึ้นมียามากกว่า 400 ที่ได้รับอนุมัติสำหรับโรค XAMPUM ทั้งหมดที่เป็นเด็กกำพร้า รวมทั้งมีรายการยาที่น่าสนใจในรายงาน PhRMA 447 (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf)

แม้ว่ายาแผนปัจจุบัน 452 ทั้งหมดจะไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานของผู้ป่วย แต่นี่เป็นกิจกรรมที่ต้องใช้กันอย่างแพร่หลาย การค้นหารายการที่รวมอยู่ในรายงาน PHRMA รวมทั้งการค้นหา clinicaltrials.gov (ซึ่งแสดงการทดลองทางคลินิกทั้งหมดที่กำลังดำเนินการอยู่) แสดงให้เห็นว่ามียาเสพติดจำนวนหนึ่งในการทดสอบสำหรับเงื่อนไขที่เกี่ยวข้องหรือกำกับที่ P / P

มียาเสพติดใหม่ 18 ในระยะที่ I-III ทดลอง (มีสามขั้นตอนของการทดลองทางคลินิกและยาต้องผ่านทั้งหมดของพวกเขาระบุระดับที่เหมาะสมของความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพความหมายประสิทธิผลในการรักษาสภาพ) ที่ระบุไว้สำหรับความผิดปกติ autoimmune

ยาตัวใหม่ไม่ได้เป็นแหล่งเฉพาะในการรักษาโรค อีกแหล่งหนึ่งคือการใช้ยาที่มีอยู่ซึ่งพัฒนาขึ้นเพื่ออาการอื่น เป็นเช่นนี้กับRituxan® (rituximab) ซึ่งได้รับการพัฒนาขึ้นสำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด Non-Hodgkin's lymphoma ในโรคนั้นเซลล์ B ของระบบภูมิคุ้มกันที่มีเครื่องหมายเรียกว่า CD20 (เช่นชื่อ CD20 + B cells) ได้หายไป

เนื่องจากเครื่องหมาย P / P เป็นเครื่องหมายการค้านี้ทำให้Rituxan®ใช้ 'off-label' สำหรับ P / P เป็นยาที่ใช้แอนติบอดีซึ่งจำเป็นต้องฉีดเข้าไปในผู้ป่วย โดยทั่วไปยาใด ๆ ที่ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งระบบภูมิคุ้มกัน (immunosuppressant) เป็นผู้ที่มีศักยภาพในการรักษาสภาพภูมิคุ้มกันแบบอัตโนมัติรวมทั้ง P / P CellCept® (mycophenolate mofetil) ซึ่งเป็นยาต้านภูมิคุ้มกันชนิดอื่นที่พัฒนาขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายเพื่อช่วยป้องกันการปฏิเสธอวัยวะต่าง ๆ ของร่างกายเมื่อเร็ว ๆ นี้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ใน P / P

นอกเหนือจากค่าใช้จ่ายในการพัฒนายาใหม่ ๆ บริษัท ที่แสวงหาการรักษาโรคเด็กกำพร้ายังมีปัญหาในการหาผู้ป่วยที่เข้าร่วมโครงการด้วย แท้จริงแล้วผู้ป่วยมักกระจายไปทางภูมิศาสตร์และอาจรวมถึงเด็กเล็กด้วย แพทย์และผู้ป่วยที่สนใจในการเข้าร่วมการทดลองหรือการได้รับข้อมูลเพิ่มเติมควรเยี่ยมชม clintrials.org

ในชุมชน P / P IPPF ยังเป็นแหล่งข้อมูลที่ดีสำหรับการเรียนรู้เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิก สมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษาทางการแพทย์ของเราเป็นผู้ตรวจสอบการทดลองและอยู่ในฐานข้อมูลผู้ป่วยของเราอาจนำไปสู่ ​​บริษัท ที่ติดต่อคุณเกี่ยวกับการเข้าร่วมการทดลอง

ตัวอย่างเช่นในกลุ่มยาใหม่ที่มุ่งรักษา P / P ยา Novartis กำลังศึกษา VAY736 ซึ่งเป็นยาที่ใช้แอนติบอดีเพื่อทำเครื่องหมาย B อีกตัวหนึ่งเรียกว่า BAFF-R การศึกษาอยู่ในช่วงเริ่มต้นและควรจะคัดเลือกผู้ป่วยเร็ว ๆ นี้

เวลาที่สุกงอมสำหรับการพัฒนายาใหม่สำหรับโรคที่ซับซ้อนเด็กกำพร้า การเพิ่มขึ้นของยาใหม่ในช่วง 30 ปีแรกนับตั้งแต่ ODA ควรเร่งรีบเนื่องจากผลไม้แขวนต่ำที่มีอยู่สำหรับ บริษัท ที่พัฒนายาใหม่ ๆ

เมื่อไม่กี่สัปดาห์ที่ผ่านมาผมได้มีโอกาสไปสัมภาษณ์ดร. แอนน์ปารีสเลอร์ (Dr.Angine Pariser) จากสำนักงาน FDA แห่งสหรัฐฯขององค์การยาเสพติดใหม่โครงการโรคหายาก) และดร. Gayatri Rao (สำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าของสหรัฐฯ) เราได้พูดคุยเกี่ยวกับบทบาทของหน่วยงานการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้ายาเสพติดและสิ่งที่ IPPF และสมาชิกของเราสามารถทำเพื่อช่วยได้

BADRI RENGARAJAN: คุณทำงานอยู่ในสำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าของ FDA หน้าที่ของ Office คืออะไรและความสัมพันธ์กับส่วนที่เหลือของ FDA มีอะไรบ้าง?

FDA: สำนักงานถูกสร้างขึ้นเมื่อมากกว่า 30 ปีที่ผ่านมา ในขณะนั้นมีน้อยมากในการพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับโรคที่หายาก ภารกิจหลักของสำนักงานคือการส่งเสริมการพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับโรคที่หายาก ก่อนที่กฎหมาย Orphan Drug จะมีขึ้น บริษัท ต่างๆไม่ได้มีแรงจูงใจในการพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับพื้นที่ที่หายากของโรค พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าถูกสร้างขึ้นเพื่อให้สิ่งจูงใจเหล่านั้นรวมทั้งการกำหนดและการให้ทุน สำนักงานของเราจัดการโปรแกรมเหล่านี้ เราไม่ได้อยู่ในแผนกตรวจสอบขององค์การอาหารและยาที่ตรวจสอบแอปพลิเคชันด้านการตลาด (เช่นแอพพลิเคชันที่ขออนุมัติตลาดยา) อย่างไรก็ตามเราทำงานอย่างใกล้ชิดกับพวกเขา
FDA: เราจัดการกับ บริษัท ในระยะแรก เราทบทวนผลิตภัณฑ์เพื่อจุดประสงค์ในการกำหนดเด็กกำพร้า มีโปรแกรมกำหนดมาตรฐานสำหรับอุปกรณ์ นอกจากนี้เรายังมีโครงการทุนสนับสนุนโครงการวิจัยโรคที่หายากและกุมารเวชศาสตร์อีกสองโครงการ ได้แก่ โครงการมอบทุนการศึกษาสำหรับเด็กกำพร้าและโครงการมอบทุนการศึกษาสำหรับเด็ก โรคที่หายากได้กลายเป็นจุดเน้นภายในและภายนอกดังนั้นนอกเหนือจากการบริหารโครงการและการให้ทุนแล้วเรายังทำหน้าที่เป็นหน้าที่ตัดขวางระหว่างส่วนต่างๆของเอเจนซี่ เราสนับสนุนการทำงานร่วมกัน

FDA: นอกจากนี้เรายังเป็นจุดเริ่มต้นสำหรับผู้ป่วยโรคที่หายาก

BR: ดูเหมือนว่าจะเป็นภูมิปัญญาทั่วไปที่ บริษัท ยาไม่พัฒนายาเสพติดสำหรับเด็กกำพร้าหรือโรคที่หายากเนื่องจากโอกาสรายได้ไม่น่าสนใจ (เนื่องจากตลาดขนาดเล็ก)? ภูมิปัญญาทั่วไปถูกต้องหรือไม่? ทำไมหรือทำไมไม่?
FDA: ภูมิปัญญานี้มีวิวัฒนาการไปเรื่อย ๆ เมื่อกฎหมายว่าด้วยเด็กกำพร้าได้รับการอนุมัติในขั้นแรกแล้วนี่เป็นเช่นนี้ แม้หลังจากที่พระราชบัญญัติได้รับการอนุมัติในขั้นแรกเราก็ยังไม่เห็นว่ามีอะไรเกิดขึ้นมากมาย แต่สิ่งนี้เปลี่ยนแปลงไปตามกาลเวลา

ค่าใช้จ่ายในการทดลองเพิ่มขึ้นและการผูกขาดเป็นแรงจูงใจที่ดี วันนี้ บริษัท มักจะเห็นผลตอบแทนจากการลงทุน พื้นที่ของโรคที่หายากกลายเป็นพื้นที่ที่น่าสนใจมากขึ้นไม่เพียง แต่สำหรับ บริษัท ด้านเทคโนโลยีชีวภาพ แต่ยังสำหรับ บริษัท เภสัชกรรมขนาดใหญ่
BR: องค์การอาหารและยา (FDA) ทำให้ บริษัท ยาสามารถพัฒนาผลิตภัณฑ์ในเด็กกำพร้า / โรคที่หายากได้ง่ายขึ้นหรือไม่?

FDA: ด้วยการกำหนดเด็กกำพร้า บริษัท จะได้รับเครดิตภาษีสำหรับค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิก (ไม่เกิน 50%) หากผลิตภัณฑ์ของคุณเป็นคนแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการบ่งชี้โรคที่หายากโดยเฉพาะอย่างยิ่ง (เช่นการใช้งานที่ได้รับอนุญาต) คุณจะได้รับความเป็นส่วนตัวทางการตลาดเป็นเวลา 7 ปี

การกำหนดเครื่องหมายนกแร้งนอกจากนี้คุณยังจะได้รับการยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้ FDA ($ 1.9M) ซึ่งเป็น บริษัท ที่มีค่าธรรมเนียมที่ยื่นใบสมัครด้านการตลาดให้กับ FDA โดยปกติแล้วจะต้องจ่ายเงิน

BR: ความต้องการการอนุมัติสำหรับเด็กกำพร้าแตกต่างกันอย่างไร?
องค์การอาหารและยา: ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกายาเสพติดทั้งหมดต้องแสดงให้เห็นหลักฐานที่สำคัญของประสิทธิภาพและความปลอดภัยซึ่งโดยปกติจะทำผ่านการดำเนินการอย่างน้อยหนึ่งที่เหมาะสมและมีการควบคุมอย่างดีการทดลองทางคลินิก ไม่มีข้อกำหนดว่ายาทั้งหมดจะต้องผ่านขั้นตอน 1, ระยะ 2 และการทดลอง Phase 3 สองครั้ง นี่เป็นกรณีปกติสำหรับโรคที่พบบ่อย แต่โปรแกรมการพัฒนาแต่ละโครงการจะแตกต่างกันและมีความยืดหยุ่นมากในโครงการพัฒนาโรคที่หายาก องค์การอาหารและยาสามารถใช้ความยืดหยุ่นและการตัดสินทางวิทยาศาสตร์ เป็นสิ่งสำคัญที่ต้องทำงานอย่างใกล้ชิดกับองค์การอาหารและยาเพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบโปรแกรมการพัฒนาทางคลินิกสำหรับโรคที่หาได้ยากซึ่งสามารถแสดงหลักฐานสำคัญเกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัย

FDA: ยารักษาเด็กกำพร้าส่วนใหญ่ (ประมาณสองในสาม) ได้รับการอนุมัติโดยพิจารณาจากการทดลองทางคลินิกอย่างเพียงพอและมีการควบคุมอย่างดีและข้อมูลสนับสนุน สิ่งที่เป็นหลักฐานสำคัญของประสิทธิภาพและความปลอดภัยจะขึ้นอยู่กับสิ่งที่เป็นที่รู้จักเกี่ยวกับโรคและประชากรที่ศึกษายาเสพติดและปัจจัยอื่น ๆ
BR: มีข้อกำหนดที่เข้มงวดน้อยกว่าสำหรับยาเสพติดที่มุ่งเน้นไปที่โรคอัลตร้ากำพร้าหรือไม่?

องค์การอาหารและยา: ไม่มีข้อกำหนดอย่างเป็นทางการว่าเป็นโรค "โรคอัลตร้า" ทั้งหมดเป็นโรคที่หายาก (ที่รู้จักกันว่าเป็นเด็กกำพร้า) ในสหรัฐอเมริกาโรคเด็กกำพร้าถูกกำหนดโดยกฎหมายว่าเป็นโรคที่มีความชุกของการเกิดโรคน้อยกว่า 200,000 ในสหรัฐอเมริกาโรคที่หายากที่สุดคือความชุกต่ำ (ผู้ป่วย 10,000-20,000 หรือน้อยกว่า) ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติมากที่สุดสำหรับโรคความชุกต่ำ

BR: ข้อกำหนดสำหรับเด็กกำพร้า / ยาหายากในประเทศอื่นหรือไม่? (เช่นยุโรปและญี่ปุ่น) ถ้าไม่ความแตกต่างที่สำคัญคืออะไร?
FDA: นี่อยู่นอกเหนืออำนาจของเรา ข้อกำหนดด้านกฎระเบียบไม่สอดคล้องกันอย่างสมบูรณ์ ส่วนใหญ่องค์การอาหารและยา (FDA) และหน่วยงานด้านการกำกับดูแลด้านการประสานกันระหว่างประเทศ (ICH) เช่น European Medicines Agency (EMA) เห็นชอบในการตัดสินใจอนุมัติสำหรับการใช้งานของเด็กกำพร้าและการกำหนดเด็กกำพร้า หลายโปรแกรมเป็น บริษัท ข้ามชาติและเราทำงานร่วมกับหน่วยงานในประเทศอื่น ๆ ได้ไม่น้อย

BR: จากมุมมองของกฎระเบียบทุกโรคเด็กกำพร้า / โรคที่หายากเหมือนกันหรือไม่? ถ้าไม่ประเภทต่างกันคืออะไร?

องค์การอาหารและยา (FDA) มีโรคที่หายากจำนวนสิบสองชนิด พวกเขามีผลต่อกลุ่มอายุที่แตกต่างกันมีอาการแตกต่างกันอย่างกว้างขวางแสดงความรุนแรงของโรคที่แตกต่างกัน ฯลฯ เราพูดคุยเกี่ยวกับโรคที่หายากเช่นพวกเขาเป็นเสาหิน แต่พวกเขามีความหลากหลายมาก เมื่อคิดถึงเด็กกำพร้าความเข้าใจเรื่องโรคนั้นมีความสำคัญมาก (เช่นโรคเดียวหรือโรคสองชนิด) เรายังให้เด็กกำพร้าติดโรคที่พบได้
FDA: ด้วยโรคที่หายากมีโอกาสในการศึกษาน้อยดังนั้นคุณต้องเข้าใจว่าอะไรเป็นไปได้ แต่ปัจจัยอื่น ๆ เกี่ยวกับโรคยาเสพติดและผลที่คาดว่าจะเกิดขึ้นจากการแทรกแซงมีความสำคัญมาก หลักการทั่วไปของการวิจัยทางคลินิกยังคงใช้อยู่
องค์การอาหารและยา (FDA): ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการตรวจสอบจากองค์การอาหารและยา (FDA) จะถูกส่งโดยโรคหรือพื้นที่การรักษาไปยังแผนกตรวจสอบ ตัวอย่างเช่นยาสำหรับโรคผิวหนังโดยทั่วไปจะได้รับการตรวจสอบโดยกองโรคผิวหนังและผลิตภัณฑ์ทันตกรรม (DDDP)

BR: pemphigus และ pemphigoid แตกต่างจากโรคอื่น ๆ ที่เป็นเด็กกำพร้าจากมุมมองด้านกฎระเบียบหรือไม่?
FDA: เราค้นหาฐานข้อมูลการกำหนดสำหรับเด็กกำพร้าของเรา เรายังไม่ได้เห็นเด็กกำพร้าจำนวนมากสำหรับ pemphigus ในท้ายที่สุดหลักการพื้นฐานกฎทางวิทยาศาสตร์และการวิจัยทางคลินิกเช่นเดียวกันจะนำไปใช้กับการพัฒนายาสำหรับ pemphigus เช่นเดียวกับโรคอื่น ๆ อย่างไรก็ตามควรพิจารณาข้อพิจารณาเฉพาะสำหรับการพัฒนาทางคลินิกของยาสำหรับ pemphigus ด้วยแผนกตรวจทาน
BR: สำหรับโรคที่มีความผิดปกติแบบ ultra-orphan เช่น pemphigus และ pemphigoid จะเกิดอะไรขึ้นถ้ามีผู้ป่วยไม่เพียงพอที่จะลงทะเบียนเรียนในการทดลอง? ตัวอย่างเช่นคนอาจจะอ่อนแอเกินไปที่จะเข้าร่วมการทดลองหรืออาจไม่สามารถอยู่ใกล้พอที่จะไปที่ไซต์ทดลองทางคลินิกเช่นศูนย์การแพทย์ทางวิชาการ

FDA: โรคเหล่านี้ส่วนใหญ่มีความชุกต่ำ โรคที่หายากมากที่สุดคือความผิดปกติที่ร้ายแรงและหลายคนมีผู้ป่วยที่ป่วยเป็นอย่างมากและมีความอ่อนแอทางการแพทย์ นี่คือที่ที่ความคิดของความยืดหยุ่นมาค่ะมีความหลากหลายมากในแนวทางการพัฒนายาสำหรับโรคที่หายาก ตัวอย่างเช่นในสองในสามของสถานการณ์การทดลองที่เพียงพอและมีการควบคุมอย่างดี (A & WC) หรือการออกแบบการศึกษาอื่นที่ไม่ใช่แบบเดิมจะทำ ในทางตรงกันข้ามสำหรับโรคที่พบมากที่สุดมักมีการทดลอง A & WC สองครั้ง ในกรณีที่ผิดปกติสำหรับโรคบางชนิดจะมีการส่งชุดคดี มีตัวอย่างของโครงการพัฒนายาซึ่งการศึกษาทางคลินิกของคน 8 สนับสนุนการอนุมัติยาเสพติด สิ่งสำคัญคือการทำงานร่วมกันและพูดคุยกับ FDA ในช่วงต้นและเพื่อให้ได้รูปแบบการทดลองที่ดี จากเรื่องนี้เรามักจะประสบความสำเร็จอย่างมาก

BR: องค์การอาหารและยาอนุมัติยาสำหรับการใช้งานหรือ "ข้อบ่งชี้" อย่างไรก็ตามแพทย์สามารถสั่งยาได้สำหรับการใช้ที่ไม่ได้รับการอนุมัติ ยกตัวอย่างเช่น Rituximab ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานหลายประเภท (เช่นโรคไขข้ออักเสบบางชนิดของมะเร็งต่อมน้ำเหลือง) แต่ไม่ใช่สำหรับ pemphigus แต่แพทย์บางรายยังใช้ในการรักษา pemphigus นี่เป็นไปได้อย่างไร?

FDA: ยาเสพติดถูกกำหนดโดยผู้ปฏิบัติงานปิดฉลากตลอดเวลา การเลือกใช้ยาเป็นไปตามการปฏิบัติของแพทย์ องค์การอาหารและยาไม่ได้กำหนดแนวปฏิบัติทางคลินิก ขึ้นอยู่กับสิ่งที่แพทย์รู้เกี่ยวกับผู้ป่วยเขาหรือเธอไม่สิ่งที่อยู่ในความสนใจที่ดีที่สุดของผู้ป่วยที่

องค์การอาหารและยา: ไม่ว่าจะเป็นยาเสพติดอยู่บนฉลากหรือนอกป้ายจะมีผลต่อการชำระเงินคืน

BR: ถ้า Rituximab ™ได้รับการศึกษาในการทดลอง pemphigus มันจะมีเส้นทางที่เร็วกว่าที่จะได้รับการอนุมัติให้ใช้ใน pemphigus หรือไม่?

FDA: เป็นคำถามที่ซับซ้อน คุณกำลังกำหนดเป้าหมายยาใหม่ หากคุณมียาใหม่ที่ไม่มีการใช้ก่อนหน้านี้ในมนุษย์คุณมีทางยาวที่มีพิษวิทยาและงานวิจัยก่อนการทดลองอื่น ๆ ที่ต้องทำ ด้วยยาเสพติดที่ถูกนำกลับมาใช้ใหม่คุณอาจมีงานเสร็จสิ้นลงก่อนหน้านี้ จากนั้นคุณจะสามารถข้ามไปที่ระยะ 2 และ 3 ได้ แต่ขึ้นอยู่กับสถานการณ์ หนึ่งควรติดต่อฝ่ายตรวจทาน FDA ที่เกี่ยวข้องเพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง ถ้า Rituximab ได้รับการศึกษาใน pemphigus หรือ pemphigoid ก็อาจมีสิทธิ์ได้รับการกำหนดให้กับเด็กกำพร้าและสิ่งจูงใจทั้งหมดรวมถึงการผูกขาด

BR: การใช้งานที่ไม่ติดฉลากเป็นไปได้สิ่งที่จะเป็นประโยชน์ในการดำเนินการทดลองใช้ยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วในข้อบ่งชี้โรคใหม่เช่น pemphigus?
องค์การอาหารและยา: หากคุณกำลังจงใจวัดผลในกลุ่มคน (เทียบกับเพียงการสั่งยาให้กับผู้ป่วยรายเดียว) จะกลายเป็นสถานการณ์การวิจัยที่มากขึ้นและคุณต้องพิจารณาดำเนินการนี้ภายใต้การพิจารณาคดียาใหม่ซึ่งเป็นประเภทของยา การอนุญาตให้ทำผลงานการสืบสวน
BR: องค์กรผู้ป่วยสามารถทำอะไรเพื่อสนับสนุนและเร่งพัฒนายาเสพติดได้?
FDA: คุณสามารถทำอะไรได้มาก สำหรับโรคที่หายากหนึ่งในปัญหาที่ใหญ่ที่สุดคือผู้ป่วยจะกระจายตัวเบาบาง การลงทะเบียนทดลองอาจเป็นเรื่องยาก การบรรยายประวัติศาสตร์ธรรมชาติเป็นเรื่องสำคัญมากและองค์กรผู้ป่วยสามารถช่วยได้ที่นี่ นอกจากนี้แพทย์หลายคนอาจไม่ได้รับการฝึกอบรมเพื่อรักษาผู้ป่วยโรคนี้ กลุ่มผู้ป่วยสามารถเริ่มต้นการลงทะเบียน (กับประเภทของโรคที่ตั้งทางภูมิศาสตร์ ฯลฯ ) บางหน่วยงานได้ริเริ่มศูนย์บำบัดแล้วดังนั้นหากการรักษานั้นพร้อมใช้งานพวกเขาก็จะมีความชำนาญและแนวทางปฏิบัติที่ดีที่สุดในไซต์เดียวกัน

BR: มีขั้นตอนการพัฒนายาและกระบวนการกำกับดูแลที่เฉพาะเจาะจงซึ่งองค์กรผู้ป่วยจะได้รับผลกระทบมากที่สุดหรือไม่?

FDA: ทุกขั้นตอน ในช่วงต้นพยายามที่จะสร้างศูนย์การวิจัยศูนย์ความเป็นเลิศและจุดสิ้นสุดทางคลินิกจะเป็นประโยชน์ องค์กรผู้ป่วยสามารถลงมือปฏิบัติได้ กลุ่มผู้ป่วยสามารถช่วยได้ทุกทาง
BR: มีอะไรที่กลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยสามารถทำเพื่อช่วยในการทบทวนและอนุมัติกระบวนการของ FDA ได้หรือไม่?
FDA: องค์การอาหารและยามีโครงการตัวแทนผู้ป่วย ผ่านโปรแกรมนี้ผู้ป่วยสามารถให้มุมมองที่ FDA การประชุมที่ปรึกษา นอกจากนี้ยังเป็นสิ่งสำคัญในการเป็นพันธมิตรกับผู้สนับสนุน (เช่นผู้ผลิตยา) ผู้ให้การสนับสนุนอาจยินดีที่จะแบ่งปันข้อมูลจากการทดลองในขณะที่ FDA ไม่สามารถให้ข้อมูลดังกล่าวได้

BR: มีความพยายามในนโยบายเกี่ยวกับยาเสพติดโดยเฉพาะสำหรับเด็กที่เล่นในวอชิงตันดีซีที่เราควรทราบหรือไม่?
FDA: เป็นการยากที่เราจะแสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับกิจกรรมด้านกฎหมาย

BR: มีองค์กร / กลุ่มที่มีโรคประจำตัวหรือกลุ่มที่เราควรร่วมมือกันหรือไม่?

องค์การอาหารและยา: กลุ่มที่มีประสบการณ์และกลุ่มใหญ่มักยินดีให้คำแนะนำกลุ่มเล็ก ๆ (เช่นกลุ่ม fibrosis cystic จะพูดคุยกับคุณและให้คำแนะนำ) NORD และกลุ่มพันธุกรรมยังให้คำปรึกษามากมาย พันธมิตรทางพันธุกรรมมีค่ายฝึกหัด ติดต่อสำนักงานวิจัยโรคหายากที่ NIH พวกเขาสามารถเป็นประโยชน์มาก การสัมมนาวันโรคที่หายาก, การจัดเว็บและเหตุการณ์ต่างๆอาจเป็นประโยชน์